厄达替尼是目前唯一获批用于膀胱尿路上皮癌的靶向药物，由强生旗下杨森公司研发，商品名Balversa，2019年4月获美国FDA加速批准上市。适用人群有严格限定：必须经FDA批准的配套诊断试剂检测确认存在FGFR2或FGFR3基因突变或融合，且在含铂化疗期间或化疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。对不存在FGFR突变的患者，此药完全无效。
核心疗效数据来自关键性Ⅱ期临床试验BLC2001。该研究纳入87例可评估患者，中位年龄67岁，97%接受过至少一次含铂化疗，66%存在转移病灶。结果显示客观缓解率达32.2%，其中完全缓解率2.3%，部分缓解率29.9%，中位缓解持续时间5.4个月。疾病控制率高达79%，意味着近八成患者肿瘤得到控制。在FGFR3突变亚组中，客观缓解率进一步攀升至40.6%，而FGFR3融合亚组为11.1%，FGFR2融合亚组仅为0%。这组数据清晰地表明，基因分型直接决定疗效天花板。
推荐剂量为每日一次口服，起始8mg，用药14至21天后若血磷低于5.5mg/dL且无2级及以上不良反应，可增至9mg每日一次，整片吞服，空腹或随餐均可。若服药后呕吐无需补服，漏服可在当日尽快补服。
然而疗效的背面是一份沉重的不良反应清单。高磷血症是厄达替尼最具特征性的毒性，76%的患者血清磷酸盐超过正常值上限，中位发生时间仅20天，32%的患者需要使用降磷药物。这一反应源于FGFR信号通路被持续抑制后肾脏磷排泄减少，属于药效学相关反应而非纯粹的副作用。口腔炎发生率40%至50%，表现为口腔黏膜红肿、疼痛、溃疡，1至2级可通过口腔护理缓解，3级需暂停用药。干眼症发生率26%至28%，3级占6%，建议从治疗起始即使用人工泪液每2小时一次进行预防。疲劳发生率约50%，腹泻25%至35%，手足综合征30%至40%，多数为轻度至中度。
眼部疾病是最需要警惕的严重不良反应。厄达替尼可导致中心性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离，发生率25%，其中3级占3%，中位发生时间50天。临床表现为视力模糊、视觉漂浮物或视疲劳。9%的患者因此暂停用药，14%减量，3%永久停药。治疗前必须完成包括光学相干断层扫描在内的完整眼科检查，服药头4个月每月复查一次，此后每3个月一次。出现任何视觉症状须立即急诊检查。已有严重视网膜病变的患者禁用此药，这不是建议，而是刚性红线。
据悉，厄达替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。
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