LYT-200 获授予治疗急性髓系白血病的孤儿药资格

　　2024年3月，美国食品和药物管理局（FDA）正式授予LYT-200孤儿药资格，以用于治疗急性髓系白血病。

　　LYT-200是一种创新的全人源IgG4单克隆抗体，专门靶向半乳糖凝集素9。这种药物在治疗多种血液恶性肿瘤中展现出巨大潜力，包括急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）。此外，对于局部晚期或转移性实体瘤，如头颈癌，生存率极低的患者，LYT-200也提供了新的治疗希望。

　　研究显示，LYT-200通过多种机制发挥直接的细胞毒性和抗白血病作用。在临床前模型中，该药物与标准化疗药物和Venetoclax表现出显著的协同作用。更重要的是，LYT-200在临床试验中已初步展现出良好的安全性和耐受性，以及潜在的临床活性。

　　对于复发或难治性AML患者来说，长期生存率极低。而LYT-200通过靶向白血病细胞中的关键致癌驱动因素——半乳糖凝集素9，有望为这些患者提供新的治疗选择。此外，该药物还可以作为单一疗法使用，或与Venetoclax和低甲基化药物（HMA）等标准疗法联合使用，以治疗复发/难治性AML和MDS。

　　总的来说，LYT-200以其独特的作用机制和良好的临床前及初步临床数据，为血液恶性肿瘤和某些实体瘤患者提供了一种新颖、有前途的治疗方案。其获得孤儿药资格进一步证明了该药物在治疗急性髓系白血病等严重疾病方面的潜力和价值。

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