FDA正式批准Aucatzyl治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病

　　2024年11月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准Aucatzyl（obecabtagene autoleucel）用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。

　　此批准是基于FELIX临床试验中Obe-cel对成人r/r B-ALL患者的显著疗效。在该试验的形态学疾病队列中，共有94名患者接受了至少一次Aucatzyl输注。其中，65名患者在筛选后且淋巴细胞清除治疗前骨髓中原始细胞含量超过5%，并接受了合格产品，从而被纳入疗效评估。在这65名可评估疗效的患者中，63%实现了总体完全缓解（OCR1），包括51%在任何时候达到完全缓解（CR）的患者和12%在任何时候达到伴有不完全血细胞恢复的完全缓解（CRi）的患者。主要疗效终点为3个月内的完全缓解率，达到了42%，且中位缓解持续时间（DOR）为14.1个月。Aucatzyl在治疗过程中表现出的细胞因子释放综合征（CRS）程度较低，仅有3%的患者发生了3级事件，未发生4级或5级事件。此外，7%的患者报告了≥3级的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。值得注意的是，FDA并未要求Aucatzyl实施风险评估及缓解策略（REMS）。

　　关于安全性，Aucatzyl带有针对CRS、神经毒性和继发性血液恶性肿瘤的黑框警告。在治疗过程中，部分患者出现了ICANS，包括致命或危及生命的反应。同时，在使用BCMA和CD19导向的转基因自体T细胞免疫疗法治疗血液恶性肿瘤后，有报告出现了T细胞恶性肿瘤。在FELIX试验中，最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括CRS、未明确的感染病原体、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、ICANS、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。

　　基于FELIX试验的结果，Aucatzyl展现出了高度的治疗活性和良好的管理性，为B-ALL患者提供了具有吸引力的风险效益比。该药物不仅显示出长期持久的治疗效果，还实现了深度反应，这对于B-ALL的长期缓解至关重要。

　　急性淋巴细胞白血病是一种具有高度侵袭性的血癌，可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统等多个器官。据统计，美国和欧盟每年约有8,400例新成人急性淋巴细胞白血病病例被诊断出来，其中约3,000名患者处于复发难治状态。对于难治性急性淋巴细胞白血病的成年患者，其生存率仍然非常低，中位总生存期仅为8个月。而在成人难治性B-ALL的一线治疗中，高达50%的患者最终会复发，且标准治疗可能带来严重的毒性反应，对部分患者造成沉重负担。因此，Aucatzyl的获批为这些患者提供了新的治疗选择和希望。

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