2021年7月，美国FDA已针对其静脉注射PD-1抑制剂retifanlimab（瑞弗利单抗）的生物制品许可申请（BLA）发布了一封完整回应函（CRL）。该BLA寻求批准retifanlimab：用于治疗接受铂类化疗期间疾病进展或不能耐受铂类化疗的的局部晚期或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者。　　CRL指出，FDA不能批准目前形式的申请。根据其肿瘤药物咨询委员会（ODAC）2021年6月24日的建议，FDA确定需要更多的数据来证明retifanlimab对晚期或转移性SCAC患者的临床疗效。　　retifanlimab BLA的提交是基于2期POD1UM-202试验（NCT03597295）的数据。　　结

　　研究药物：Erdafitinib（厄达替尼）　　合适人群：确诊的尿路上皮癌，伴随相应基因突变的患者　　开展地区：与医学顾问咨询确认　　目标人数：待定（名额有限，符合条件者尽快报名）　　预计结束时间：无　　关键入选标准　　（患者须满足以下所有标准方可入组）：　　入选标准　　1. 年龄≥18 岁（或为研究开展地区认可的法定年龄）　　2. 患有组织学证明的移行细胞尿路上皮癌。组织学变异的次要组分（总体＜50％），如腺或鳞状上皮分化，或进展为更有侵袭性的表型，如肉瘤样或微乳头变化是可接受的　　3. 根据修正案 2 修改的标准

　　原发免疫性血小板减少症（ITP），既往称为“特发性血小板减少性紫癜”，是一种获得性自身免疫性疾病，是血小板减少最常见的原因之一，约占出血性疾病的1/3。临床表现为血小板计数不同程度的减少，伴或不伴有不同程度的出血症状。　　在临床上，我们根据发病时间和治疗效果可将ITP分为4期：　　①新诊断的ITP：指诊断后3个月以内的血小板减少的所有患者;　　②慢性ITP：指血小板减少持续超过12个月的所有患者;　　③难治性ITP：符合国内ITP诊断标准，病程大于6个月, 正规糖皮质激素治疗无效及达那哇、其它常用免疫抑制剂或脾切除无效

　　2021年7月，美国FDA已受理oteseconazole（VT-1161）的新药申请（NDA）并授予了优先审查。oteseconazole是一种口服抗真菌药物，用于治疗复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）。　　oteseconazole（VT-1161）是一种口服给药的真菌CYP51抑制剂，用于RVVC和甲真菌病的治疗。与目前可用的抗真菌药物相比，oteseconazole具有更高的选择性、更少的副作用和更高的疗效。　　oteseconazole NDA基于3项3期临床试验的阳性结果：2项全球VIOLET研究、1项美国ultraVIOLET研究，包括11个国家232个临床地点的870多名患者。这2项VIOLET研究都达到了主要和关

　　美国FDA在2018年11月21日批准维奈托克与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗，用于年龄在75岁或以上的成年人或患有合并症但不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓性白血病成人患者。　　在2020年2月，艾伯维公司公布了一项维奈托克联合低剂量阿糖胞苷一线治疗急性髓性白血病III期研究的最新结果。　　研究结果显示，在初步分析（中位随访12个月）时，维奈托克+低剂量阿糖胞苷治疗组VS安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组的中位OS为7.2个月VS4.1个月；另外随访6个月后的事后分析显示，维奈托克+低剂量阿糖胞苷治疗组VS安慰剂+

　　2021年7月，加拿大卫生部已批准Brukinsa（ Zanubrutinib，泽布替尼）用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤(MCL)患者。　　此次批准用于治疗MCL是基于两项单臂临床试验的数据。在这两项试验中，独立审查委员会(IRC)根据2014版Lugano分类标准进行了评估，基于评估结果确定Brukinsa（泽布替尼）达到了84%的总缓解率（ORR，即完全缓解率[CR]与部分缓解率[PR]的和）。　　在一项多中心的2期临床试验BGB-3111-206(NCT03206970)中，Brukinsa（泽布替尼）用于治疗复发╱难治性(R/R)MCL患者，中位随访时间为18.5个月时，ORR达到

　　近日在2021年第11届国际艾滋病协会（IAS）HIV科学会议上公布了三合一复方新药Biktarvy（中文商品名：必妥维®，通用名：比克恩丙诺片，比克替拉韦50mg/恩曲他滨200mg/丙酚替诺福韦25mg，BIC/FTC/TAF）2项随机、双盲、阳性药物对照III期研究（研究1489和研究1490）48周开放标签扩展期（OLE）的汇总分析数据。　　此次会议上，公布了2项研究中从最初随机分配至Biktarvy治疗直至第192周（144周+48周）的患者汇总结果，即OLE部分第48周汇总结果。数据显示，通过4年（192周，n=476/480，缺失=排除）的随访，99.2%的患者维持无法检测到的

　　头颈癌是全球第六大常见癌症，头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）占所有头颈癌的90%以上。SCCHN的危险因素可能是行为因素（包括吸烟、饮酒）或与人乳头瘤病毒（HPV）相关的病毒性因素。　　在头颈癌一线免疫治疗方面，2019年6月，默沙东抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，pembrolizumab，帕博利珠单抗）获美国FDA批准2个新适应症，一线治疗转移性或不可切除性复发性SCCHN患者，具体为：　　（1）作为一种单药疗法，用于肿瘤表达PD-L1（合并阳性评分[CPS]≥1）的患者；　　（2）联合一种常用的化疗方案（铂+5-氟尿嘧啶[5-FU]），无论患者肿瘤PD-L1表

　　2021年7月，近日宣布了3期CheckMate-651试验的一项更新。该试验在符合铂类治疗资格的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）患者中开展，正在评估抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武单抗）与抗CTLA-4疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）联合疗法、标准护理方案EXTREME（西妥昔单抗+顺铂/卡铂+氟尿嘧啶）用于一线治疗的疗效和安全性。　　结果显示，尽管Opdivo+Yervoy在肿瘤表达PD-L1且合并阳性评分（CPS）≥20的患者中表现出明显的总生存期（OS）积极趋势，但这项研究没有达到主要终点。该研究中，Opdivo与Yervoy的安全性与

　　在2021年第11届国际艾滋病协会（IAS）HIV科学会议上公布了来自3期SALSA研究的48周数据。　　结果显示，在已实现病毒学抑制且先前没有经历过病毒学失败的多样化HIV-1成人患者群体中，转换至单一片剂二药方案（2DR）Dovato（中文商品名：多伟托®，通用名：多替拉韦拉米夫定片，dolutegravir/lamivudine，DTG/3TC，50mg/300mg），与继续接受当前至少由3种药物组成的广泛抗逆转录病毒方案（CAR）相比，在疗效方面显示出非劣效性，没有患者发生病毒学失败，没有患者产生耐药性。　　来自SALSA研究的48周数据代表了一个多样化的患者群体

　　研究药物：Telisotuzumab vedotin　　合适人群：一线或二线治疗后进展的（c-Met+，过表达）局部晚期或转移性NSCLC患者　　开展地区：杭州、长春、上海、成都、北京、郑州、福州　　目标人数：20人（名额有限，符合条件者尽快报名）　　预计结束时间：2022/8/31　　关键入选标准　　（患者须满足以下所有标准方可入组）：　　1 在开始任何筛选步骤或研究特定步骤之前，受试者或其合法代理人必须自愿签署由机构审查委员会（IRB）/机构审查委员会（IEC）批准的知情同意书。在确认为当地要求的情况下时，受试者（非代理人）必须提供书面

　　2020年7月21日，AbbVie宣布JAK1抑制剂upadacitinib每日1次15mg和30mg单药治疗中重度特应性皮炎患者的第2项III期 Measure Up 2研究成功到达了主要终点和所有次要终点。　　Measure Up 2采用多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照设计，在符合系统治疗指征的12~18岁中重度特应性皮炎患者中评估upadacitinib的疗效和安全性，患者随机分组并给予upadacitinib 15mg，30mg或安慰剂治疗。安慰剂治疗组患者在第16周换药接受upadacitinib治疗。　　研究的主要终点是16周治疗后患者实现EASI 75（皮疹严重程度指数缓解75%）和vIGA-AD 0/1

　　2021年6月29日，艾伯维（AbbVie）公布评估抗炎药口服JAK1抑制剂Rinvoq（upadacitinib）治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）3期维持研究（NCT02819635）的积极结果。　　数据显示，治疗一年（52周），2种剂量Rinvoq（15mg和30mg，每日一次）达到了主要终点（临床缓解，clinical remission）和全部次要终点。在第52周，与安慰剂组相比，Rinvoq（乌帕替尼）治疗组有显著更高比例的患者达到临床缓解（15mg组42%，30mg组52%，安慰剂组12%；p＜0.001）。　　该研究中，在为期8周的每日一次Rinvoq（乌帕替尼）（45mg）诱导治疗研究期后

　　2021年1月25日，艾伯维（AbbVie）宣布欧盟委员会（EC）批准JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）扩展适应症：　　Rinvoq可作为单药疗法或与甲氨蝶呤联合治疗，用于治疗成人活动性银屑病关节炎（PsA）患者，这些患者对一种或多种改变疾病进程的类风湿关节炎疗法（DMARDs）不耐受或应答不足。　　Rinvoq用于治疗常规疗法效果不佳的成人活动性强直性脊柱炎（AS）患者。　　这是这款JAK抑制剂首次获批治疗这两类患者群体。　　这两项批准得到3项临床试验结果的支持。在SELECT-PsA1和SELECT-PsA2两项3期临床试验中，Rinvoq在DMARD疗效不佳的活动

　　乌帕替尼（Rinvoq）是一种每日口服一次的选择性、可逆JAK抑制剂。　　乌帕替尼是由美国生物制药艾伯维（AbbVie）生产研发，2019年8月首次获批，目前该药已经证实多种疾病均有良好的效果。目前该药已在孟加拉上市全球首仿药，可以在孟加拉购买。　　乌帕替尼治疗类风湿性关节炎临床效果怎么样？　　以下是关于3期SELECT类风湿关节炎项目的试验及试验结果：　　这个研究项目通过五个关键性研究，评估了将近4,400名中度到重度RA的患者。主要针对各种不同患者的疗效、安全性和耐受性进行评估，其中包括有对甲氨蝶呤（MTX）反应差或首次服用

　　2021年7月，近日公布了评估Ultomiris（ravulizumab-cwvz）治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者3期演的阳性顶线结果。数据显示，研究达到了主要终点：在治疗第26周，重症肌无力-日常生活能力量表（MG-ADL，一种患者报告评估）总评分较基线的变化有高度的统计学意义，并且对于迄今为止已完成26周扩展研究的患者子集，总共治疗52周后仍保持阳性疗效。　　该研究中，Ultomiris耐受性良好，安全性与阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的3期研究一致。　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市

　　2021年7月，近日益普生（ipsen）与IRLAB签订了一项许可协议，获得了一种新型多巴胺D3受体拮抗剂mesdopetam（IRL790）的独家全球开发和商业化权利。通过此次许可协议，益普生的目的是开发一种具有新作用机制的药物，来改善帕金森病（PD）患者的生活。　　目前，mesdopetam正在2b期临床试验中被评估，作为一种潜在的治疗方案，用于正经历左旋多巴诱导的运动障碍（LID）的PD患者。　　mesdopetam（IRL790）是一种新型多巴胺D3受体拮抗剂，开发用于PD患者，预防和治疗LID、以及治疗PDP。已完成的1b期和2a期临床项目数据显示，在正经历LID的

　　2021年7月，美国FDA已授予ALK-001（C20-D3-维生素A）治疗斯特格氏病(Stargardt's Disease，STGD)的突破性疗法认定（BTD）。　　ALK-001（C20-D3-维生素A）是一种化学修饰的维生素A，用于治疗多种视网膜退行性疾病。该药每天服用一次，临床资料表明，ALK-001可以安全地延缓斯特格氏病的进展，同时保持正常的视觉循环。　　斯特格氏病是一种进行性遗传性视网膜退行性疾病，可引起不可逆转的视力丧失，导致失明。这是一种罕见而严重的疾病，症状通常始于儿童或青少年时期，几乎每个确诊为这种疾病的患者都会成为法定盲人（legally

　　2020年10月，FDA批准了Wakix（pitolisant），用于治疗发作性睡病成人患者的猝倒。Wakix是FDA批准的第一个没有被美国禁毒局（DEA）列入管制分配的用于治疗与发作性睡病相关的白天过度嗜睡或猝倒的药物。在美国，Wakix于2019年首次获批，用于治疗发作性睡病成人患者的白天过度嗜睡。　　Wakix是一款首创药物，其活性药物成分pitolisant是一种选择性组胺3（H₃）受体拮抗剂/反式激动剂，通过一种新的作用机制来增加组胺的合成和释放，组胺是大脑中一种促进觉醒的神经递质。　　用药方面，Wakix通过口服给药，每天早上醒来后服用一次

　　2021年7月，近日评估HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan）二线治疗HER2阳性晚期胃癌患者的全球3期DESTINY-Gastric04试验（NCT04704934）已对首例患者进行了给药治疗。　　DESTINY-Gastric04是一项全球性、随机、开放标签、头对头3期研究，在接受含曲妥珠单抗方案治疗期间或之后病情进展的HER2阳性转移性和/或不可切除性胃或胃食管连接部（GEJ）腺癌患者中开展，正在评估Enhertu（6.4mg/kg）与另一种常用联合治疗方案Cyramza（ramucirumab，雷莫芦单抗）/紫杉醇的安全性和有效性。　　该研究将在亚洲、