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阿西米尼: FDA加速审批与传统批准背后的故事时间:2024-10-12 2021年10月29日,美国食品和药物管理局(FDA)做出了历史性的决定,加速批准asciminib(商品名为Scemblix,诺华制药生产)作为酪氨酸激酶抑制剂(TKI),针对费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+ CML)成人患者。这一批准特别涵盖了两类患者:一是此前接受过至少两种TKI治疗的慢性期(CP)患者;二是携带T315I突变的CP Ph+ CML成年患者。前者属于加速批准范畴,后者则是传统的完全批准。 这一重大决策背后的科学依据来自于两项关键研究:ASCEMBL与CABL001X2101。ASCEMBL是一项随机对照试验,对比了asciminib与bosutinib在至少两种TKI治疗失败后的CP Ph+ CML患者中的效果。基于24周时的主要分子反应(MMR)数据,FDA首次给予了asciminib加速批准。一年后,即2022年10月12日,基于96周时MMR发生率的进一步数据,asciminib在安全性及疗效方面展示出的优势使得其获得了传统意义上的完整批准。数据显示,asciminib组MMR发生率为38%(95%置信区间:30-46),而bosutinib组仅为16%(95%置信区间:8-26),差异具有显著的统计学意义(p值=0.001)。 另一方面,CABL001X2101研究是一项单臂试验,专注于携带T315I突变的CP Ph+ CML患者。该研究同样在96周时报告了令人鼓舞的MMR发生率,达到了49%(95%置信区间:34-64),这一结果支撑了asciminib在该患者群体中的传统批准。 在临床试验中,asciminib最常见的不良反应(发生率≥20%)主要包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、头痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。实验室检查异常同样频繁出现,涉及血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、淋巴细胞减少、高甘油三酯血症、高尿酸血症以及肌酸磷酸激酶、谷草转氨酶(ALT)、谷丙转氨酶(AST)、脂肪酶和淀粉酶水平升高等。 阿西米尼的批准代表了CML治疗领域的一项重要进展,特别是在面对难治性和复发性疾病的情况下。通过ASCEMBL与CABL001X2101两项关键研究提供的强有力证据,asciminib不仅展示了其在治疗多线TKI失败后的CP Ph+ CML患者方面的卓越疗效,同时也证明了自身在携带T315I突变患者中的价值。尽管伴随着一定的副作用和实验室参数变化,asciminib的总体风险收益比仍旧被认为是积极正面的,为患者提供了新的治疗选择,开启了CML治疗的新篇章。 阿西米尼仿制药已在老挝上市,仿制药是一种治病的新选择,如需购买,可自行出国就医, “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意,所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考,并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前,务必与医生进行充分的沟通和讨论。 |
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