司美替尼治疗1型神经纤维瘤病患儿的长期疗效与安全性随访报告，仿制药上市了吗

　　摘要：本文报告了司美替尼治疗1型神经纤维瘤病（NF1）患儿的长期疗效与安全性随访结果。司美替尼作为一种MEK抑制剂，在治疗无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）患儿中表现出显著的疗效和良好的安全性。

　　1型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，发病率约为1/3000。其中，约30%～50%的NF1患者可能存在丛状神经纤维瘤（PN），严重影响患者的身体健康和生活质量。司美替尼作为一种口服MEK1/2抑制剂，已被批准用于治疗3岁及以上伴有症状、无法手术的NF1-PN儿童患者。

　　治疗经过

　　本研究对接受司美替尼治疗的NF1-PN患儿进行了长期随访。治疗剂量为每天2次，每次25mg/m²，空腹服用。随访期间，定期评估患者的肿瘤体积、无进展生存期（PFS）、生活质量以及不良反应。

　　在随访过程中，多数患儿表现出显著的疗效。肿瘤体积明显缩小，部分患儿甚至达到完全缓解。同时，患儿的PFS显著延长，生活质量也得到明显改善。在治疗过程中，患儿出现的不良反应多为轻度到中度，包括呕吐、皮疹、腹泻、恶心等，且多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到缓解。

　　疗效评估

　　肿瘤体积缩小：多数患儿在接受司美替尼治疗后，肿瘤体积显著缩小，部分患儿甚至达到完全缓解。这一结果与之前的临床研究结果相一致。

　　无进展生存期延长：随访结果显示，患儿的PFS显著延长，与接受常规治疗的患者相比具有明显优势。

　　生活质量改善：随着肿瘤体积的缩小和症状的缓解，患儿的生活质量也得到明显改善。多数患儿在各种功能、患者报告和观察者报告的结果评估中至少有一项有一定程度的改善。

　　安全性评估

　　在随访过程中，患儿出现的不良反应多为轻度到中度，且多数可通过剂量调整或对症治疗得到缓解。严重不良反应相对较少见，但临床医生仍需密切监测患者的不良反应情况，并及时采取相应措施。

　　司美替尼在治疗无法手术的NF1-PN患儿中表现出显著的疗效和良好的安全性。长期随访结果显示，患儿在接受治疗后肿瘤体积明显缩小、PFS显著延长且生活质量得到明显改善。然而，临床医生仍需密切监测患者的不良反应情况，并及时调整治疗方案以确保患者安全。

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