如第1/2阶段全球箭头研究所示，普拉替尼（Pralsetinib）在包括甲状腺髓样癌（MTC）在内的多种实体瘤中均展现出了显著的疗效。本研究旨在评估普拉替尼在中国晚期MTC患者中的安全性和功效。在箭头研究的扩展队列中，未曾接受过全身治疗（除细胞毒性化学疗法外）的成年患者接受了普拉替尼治疗（每日一次，口服400mg）。主要终点为由盲态独立中央审查（BICR）评估的客观响应率（ORR）以及安全性。
研究共纳入了34名患者。其中，28例患者经中央实验室检测确认为RET突变阳性，且26例患者根据BICR基线评估具有可测量病灶，被纳入肿瘤反应分析集。截至2021年4月12日（数据截止日期），ORR为73.1%（95%CI：52.2-88.4），响应持续时间尚未达到。
在28例RET突变患者中，最常见的（≥15%）≥3级治疗相关不良事件（TRAEs）包括中性粒细胞计数减少（8/28，28.6%）、血肌酸磷酸激酶增加（6/28，21.4%）、淋巴细胞计数降低（5/28，17.9%）。6名患者（21.4%）报告了严重的TRAEs，其中最常见的是肺炎（3/28，10.7%）。没有患者因普拉替尼相关的不良事件而停止治疗或死亡。
综上所述，普拉替尼在晚期MTC的中国患者中展现出了广泛、深刻且持久的疗效，并且其安全性可控、可接受。
普拉替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医， “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。
