凡德他尼作为酪氨酸激酶抑制剂，在治疗晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者中应用广泛。然而，关于其在日常临床实践中的具体疗效和安全性数据仍然有限。本研究旨在通过多中心回顾性分析，评估凡德他尼对晚期甲状腺髓样癌患者的实际治疗效果及安全性。
本研究纳入了来自四家三级医院的12例局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，这些患者均接受了凡德他尼治疗。研究的主要终点是依据实体瘤疗效评估标准（RECIST）的客观缓解率（ORR）。同时，我们还评估了无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及治疗过程中的毒性反应。
在入组患者中，11例（92%）存在远处转移，10例（83%）在入组时疾病处于进展状态。经过治疗，5例患者观察到部分缓解（ORR为42%），另有5例患者（占可评估患者的83%）报告疾病稳定持续时间≥24周。在中位随访时间31.7个月期间，5例患者（42%）出现疾病进展，其中2人因疾病进展而去世。中位PFS为25.9个月，而中位OS尚未达到统计学的终点。
所有参与研究的患者均经历了不良事件（AE），这些不良事件与凡德他尼已知的安全性特征总体相符。特别地，两名患者因皮肤毒性反应而停止了凡德他尼的治疗。
本研究结果与先前的III期临床试验数据相一致，进一步证实了凡德他尼在真实临床环境中对晚期甲状腺髓样癌的有效性，体现在较高的ORR和较长的PFS上。同时，大多数患者对凡德他尼的耐受性良好，未发生致命性不良反应。这些发现为凡德他尼作为晚期甲状腺髓样癌治疗选择提供了有力的临床证据。
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