FDA加速批准塞尔帕替尼用于治疗RET变异的转移性甲状腺癌或实体瘤的两岁及以上儿科患者

　　美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年5月29日加速批准了塞尔帕替尼（Retevmo，礼来公司）用于两岁及以上的儿科患者。这是FDA首次批准针对12岁以下RET变异的儿科患者的靶向治疗。具体批准情况如下：

　　适应症：

　　RET突变的晚期或转移性髓样甲状腺癌（MTC），需要全身治疗；

　　RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌，需要全身治疗且对放射性碘有抵抗力（如果放射性碘适用）；

　　RET基因融合的局部晚期或转移性实体肿瘤，在先前全身治疗中或之后出现进展，或没有满意的替代治疗选择。

　　疗效数据：

　　LIBRETTO-121试验显示，确认的总体缓解率（ORR）为48%，中位缓解持续时间（DOR）未达到，但92%的缓解者在12个月时仍保持缓解。

　　在患有RET突变型MTC的儿童和青年患者中，ORR为43%；在RET融合阳性甲状腺癌中，ORR为60%。

　　不良反应：

　　最常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐等。

　　最常见的3级或4级实验室异常是钙降低、血红蛋白降低和中性粒细胞减少。

　　用药建议：

　　对于2至12岁以下的儿科患者，塞尔帕替尼的剂量是根据体表面积计算的。

　　对于12岁及以上的患者，建议的剂量是根据体重计算的。

　　此次批准是基于LIBRETTO-121试验的结果，该试验评估了塞尔帕替尼对儿童和青年患者的疗效。这一批准为RET变异的儿科患者提供了新的治疗选择。

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