在30-80%的甲状腺乳头状癌(PTC)病例中可检测到BRAF突变。鉴于达拉非尼和曲美替尼在BRAFV600E突变的转移性黑色素瘤和非小细胞肺癌患者中已展现出显著的抗肿瘤效果,本研究旨在进一步探讨这两种药物联合治疗转移性BRAFV600E突变甲状腺癌患者的疗效及其安全性。

研究中的患者接受了达拉非尼150毫克每天两次以及曲美替尼2毫克每天一次的治疗方案。研究的主要评估指标包括无进展生存期(PFS)、客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、总生存期(OS)以及治疗的安全性。
共有27例PTC患者参与了这项研究,并接受了达拉非尼和曲美替尼的联合治疗,其中8例患者表现为低分化或间变性转化。患者的中位年龄为73.0岁,中位随访时间为19.8个月。大部分患者(81.5%)曾接受过甲状腺切除术,而8名患者之前已有过全身治疗的经历。
研究结果显示,ORR高达73.1%,其中19例患者达到部分缓解,DCR为92.3%。中位PFS和中位OS均为21.7个月。然而,治疗也带来了一些不良事件,主要包括全身无力(29.6%)、发烧(25.9%)和胃肠道问题(22.2%)。由于这些不良事件,81.5%的患者需要减少药物剂量。
综上所述,达拉非尼和曲美替尼联合治疗在转移性BRAFV600E突变的甲状腺癌患者中展现了高ORR和良好的PFS。但值得注意的是,多数患者因不良事件而需要调整药物剂量。

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