胆管癌发生于胆道系统,症状有:腹痛、恶心、发热、黄疸等,易于其他疾病混淆。往往发现时已进入中晚期,治疗手段少,5年生存率较低,佩米替尼在中国上市,为胆管癌患者提供了新的治疗选择。

2022年3月底,FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib、佩米替尼正式获批上市,其临床适应症为:治疗至少接受过一种系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。商品名:达伯坦。
研究纳入了31例FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌受试者,给予佩米替尼药物治疗:口服13.5mg,每天一次,连用14天,停药7天,直至病情进展、不能耐受副作用。
结果发现:客观缓解率为50%,疾病控制率(DCR)达到了100%。
另外一项研究纳入了146名晚期或转移性胆管癌患者,分为三个组,其中A组是FGFR2融合/重排(107例),B组是其他FGFR突变(20例),C组是非FGFR突变(18例)。
结果发现,A组客观缓解率(ORR)为35.5%,3例患者实现了完全缓解,35例患者部分缓解,50例患者疾病稳定,疾病控制率达到了82%。B组和C组的ORR为0%。因此,胆管癌患者若想要采用pemigatinib佩米替尼治疗首先需要确定是否携带FGFR2基因突变。不可盲试佩米替尼。
此外,佩米替尼治疗中国胆管癌患者的临床数据为:疾病控制率达到了100%,安全性良好。
pemigatinib佩米替尼最常见的不良反应:电解质紊乱(高磷血症和低磷血症)、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良(味觉失灵)等,整体上耐受性好,毒副作用可控。
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