FDA已接受并优先审查了Mirdametinib用于治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)成人和儿童患者的新药申请(NDA)。同时,欧洲药品管理局(EMA)也在同一人群中验证了该药物的上市许可申请,这表明Mirdametinib有望成为全球首个获批的成人治疗药物,并有望成为同类最佳的儿童治疗药物。
根据《处方药用户付费法案》,该NDA的生效日期为2025年2月28日,FDA预计不会召开咨询委员会会议讨论该申请。申请数据基于2b期ReNeu试验(NCT03962543),结果显示,在成人中,Mirdametinib的客观缓解率(ORR)为41%,在2岁以上患有NF1-PN且导致严重发病率的儿童中,ORR为52%。成人和儿童患者均报告了该药物在疼痛和健康相关生活质量方面的改善,以及可耐受的不良反应(AE)特征。
SpringWorks首席执行官Saqib
Islam表示:“这些重要的里程碑使我们更接近为美国和欧洲患有NF1-PN的成人和儿童提供变革性药物的目标。患有NF1-PN的人需要新的进展,我们期待在FDA和EMA的审查过程中与他们合作,准备将我们的第二种药物带给患有毁灭性疾病的患者。”
Mirdametinib是一种在研变构小分子MEK抑制剂,此前已获得FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定,用于治疗NF1患者。该药物还被FDA列入快速通道,用于治疗2岁及以上患有进展或导致严重发病的NF1-PN患者,并已获得罕见儿科疾病资格认定。
ReNeu是一项关键性、多中心、开放标签的2b期试验,旨在评估Mirdametinib对114名患有无法手术的NF1-PN且导致严重发病率的2岁以上患者的活性和安全性。试验结果显示,在成人和儿童患者中,Mirdametinib均表现出显著的疗效和可控的不良反应。
治疗阶段的结果显示,在成年人群中,治疗持续时间中位数为22个月,缓解时间中位数为7.8个月。在儿科人群中,治疗持续时间中位数也为22个月,缓解时间中位数为7.9个月。就成人和儿童人群的安全性而言,最常见的治疗相关不良反应包括痤疮样皮炎、腹泻、恶心等,且大多数为1级或2级,3级或以上不良反应很少发生。
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