FDA已接受并优先审查了Mirdametinib用于治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的成人和儿童患者的新药申请（NDA）。同时，欧洲药品管理局（EMA）也在同一人群中验证了该药物的上市许可申请，这表明Mirdametinib有望成为全球首个获批的成人治疗药物，并有望成为同类最佳的儿童治疗药物。
根据《处方药用户付费法案》，该NDA的生效日期为2025年2月28日，FDA预计不会召开咨询委员会会议讨论该申请。申请数据基于2b期ReNeu试验（NCT03962543），结果显示，在成人中，Mirdametinib的客观缓解率（ORR）为41%；在2岁以上患有NF1-PN且导致严重发病率的儿童中，ORR为52%。成人和儿童患者均报告了该药物在疼痛和健康相关生活质量方面的改善，以及可耐受的不良反应特征。
Mirdametinib是一种在研变构小分子MEK抑制剂，此前已获得FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定，用于治疗NF1患者。该药物还被FDA列入快速通道，用于治疗2岁及以上患有进展或导致严重发病的NF1-PN患者，并已获得罕见儿科疾病资格认定。
ReNeu是一项关键的多中心、开放标签的2b期试验，旨在评估Mirdametinib对114名患有无法手术的NF1-PN且导致严重发病率的2岁以上患者的活性和安全性。符合条件的患者接受口服药物，剂量为2mg/m2，每天两次，以3周/1周停药的给药方案进行。治疗阶段结束后，患者可以选择在试验的可选长期随访部分继续接受研究治疗。
治疗阶段的结果显示，在成年人群（n=58）中，治疗持续时间中位数为22个月，缓解时间中位数为7.8个月。在儿科人群（n=56）中，治疗持续时间中位数也为22个月，缓解时间中位数为7.9个月。就安全性而言，最常见的治疗相关不良反应包括痤疮样皮炎、腹泻、恶心等。总体而言，成人队列中有12例治疗相关停药，儿童队列中有5例。
“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。
温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。
