贝舒地尔Belumosudil长期治疗中的疗效稳定性与基于耐受性的剂量维持

　　cGVHD作为一种慢性疾病，需要长期治疗以维持病情稳定。贝舒地尔在长期治疗中展现出良好的疗效稳定性和安全性，为患者提供了持久的治疗获益。本文将结合权威研究数据，探讨贝舒地尔在长期治疗中的疗效稳定性与基于耐受性的剂量维持策略。

　　长期疗效的稳定性

　　ROCKstar研究的3年随访数据为贝舒地尔的长期疗效提供了有力证据。纳入的152例患者中，77例接受200mg QD治疗，75例接受200mg BID治疗。中位随访3年后，患者持续对贝舒地尔保持良好应答，无新的安全性问题出现。3年无失败生存（FFS）率和总生存（OS）率分别达到56%和89%，表明贝舒地尔能够长期控制cGVHD病情，降低非复发死亡率和复发率。

　　在器官应答方面，长期治疗进一步巩固了贝舒地尔的疗效。以肺部cGVHD为例，即使经多线治疗的患者，在接受贝舒地尔长期治疗后，仍能实现症状的持续改善。一项纳入68例cGVHD患者的法国真实世界研究显示，中位随访46个月后，贝舒地尔中位起效时间为5个月，中位DOR为138天，6、12个月FFS率分别为89.1%和80.4%，中位FFS未达到；6、12和48个月OS率分别为97.1%、95.6%和90.6%。这些数据充分证明了贝舒地尔在长期治疗中的疗效稳定性。

　　基于耐受性的剂量维持策略

　　贝舒地尔的长期治疗需根据患者的耐受性进行剂量调整，以确保疗效与安全性的平衡。在ROCKstar研究中，21.0%和13.2%的患者因cGVHD进展或不良事件（AE）中止治疗，但停药率逐年降低。这一趋势表明，随着治疗时间的延长，患者对贝舒地尔的耐受性逐渐增强，剂量调整的需求相应减少。

　　对于出现轻度不良事件的患者，可通过剂量暂停或减少来管理。例如，若患者出现3级天门冬氨酸氨基转移酶（AST）/丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高（5-20倍正常上限），或2级胆红素升高（1.5-3倍正常上限），可暂停用药直至恢复至0-1级，然后恢复治疗。对于出现严重不良事件的患者，如4级AST/ALT升高（>20倍正常上限），或≥3级胆红素升高（>3倍正常上限），则需永久停药。

　　此外，长期治疗中还需关注患者的感染风险。贝舒地尔治疗期间，≥3级肺炎发生率为8%，但严重感染发生率低，且未报告新的巨细胞病毒（CMV）感染。这一数据表明，贝舒地尔在长期治疗中不会显著增加患者的感染风险，为剂量维持提供了安全性保障。

　　个体化治疗的重要性

　　cGVHD患者的病情复杂多变，长期治疗需根据个体情况制定个体化方案。例如，对于存在严重纤维化临床表现（如硬皮、关节/筋膜）的患者，可尽早启用贝舒地尔治疗，以快速控制病情进展。对于累及肺部的cGVHD患者，在病情早期阶段应用贝舒地尔，肺功能改善的可能性较高。此外，对于存在感染高风险的患者，尤其是CMV再激活的风险，优先推荐使用贝舒地尔治疗，因其不显著增加严重感染风险。

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