关于符合移植资格的高风险(HR)新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)患者的双重维持治疗数据尚显不足。为此,我们开展了一项前瞻性2期研究,共招募了120名符合移植资格的新诊断多发性骨髓瘤患者。
研究方案包括四个周期的伊沙佐米-来那度胺-地塞米松(IRD)诱导治疗加自体干细胞移植,随后进行IRD巩固治疗,并根据细胞遗传学风险进行维持治疗:HR患者使用来那度胺+伊沙佐米(IR)组合,非高风险(NHR)患者则单独使用来那度胺(R)。

本研究的主要终点是无法检测到的微小残留病(MRD),通过流式细胞仪以<10^-5的灵敏度随时进行检测。其他终点包括无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。我们在最后一位患者接受两年维持治疗后进行了预先计划的分析。
结果显示,在方案治疗期间的任何时间点,28%(34/120)的患者至少有一次MRD<10-5。
进一步分析发现,总共95%的持续MRD<10^-5的患者、82%的MRD阳性但在维持治疗期间转为阴性的患者,以及61%的始终MRD阳性的患者在维持治疗两年后没有疾病进展(p<0.001)。
全口服伊沙佐米加来那度胺的长期维持治疗可能会改善HR患者的PFS,为符合移植资格的多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。

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