渐冻症基因疗法创新药托夫生注射液在国内获批上市

　　一款针对渐冻症的基因治疗创新药——托夫生注射液，已在国内获批上市。

　　10月8日，国家药监局官网发布消息，渤健生物科技（上海）有限公司生产的托夫生注射液（简称Tofersen）近日在中国获批上市。

　　该药物于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月首次在海南博鳌乐城先行区落地。它适用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的渐冻症（也称肌萎缩侧索硬化，简称ALS）成人患者。

　　ALS是运动神经元病中最常见的一种，属于逐渐加重的致死性神经系统变性病。其主要临床表现为肌肉无力和萎缩逐渐加重，最终导致吞咽困难、呼吸肌无力而死亡。患者存活时间通常仅有3-5年。其中，SOD1-ALS患者约占全部ALS患者的2%。

　　中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一。研究显示，目前中国有超过4万名ALS患者，其中携带SOD1基因突变的患者超过1200名。

　　目前国内仅有利鲁唑和依达拉奉两种药物治疗ALS，但疗效有限。利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物，可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递，虽安全且耐受性良好，但疗效有限。依达拉奉是一种自由基清除剂，具有抗氧化应激作用，主要用于治疗急性脑梗死，对ALS效果不佳。因此，临床上ALS患者的治疗需求远未被满足，急需更多针对不同靶点的药物。

　　Tofersen是全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。SOD1基因突变会生成异常SOD1蛋白，这是导致ALS的病因之一。Tofersen是一种反义寡核苷酸（ASO），通过与SOD1 mRNA结合，引起SOD1 mRNA降解，从而减少SOD1蛋白合成。这也是全球首款针对ALS的基因靶向疗法药物。

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