罗氏公司的治疗药物Evrysdi（risdiplam）对于患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童显示出了持续的益处。根据罗氏最近公布的五年研究结果，Evrysdi不仅提高了患者的生存率，还显著改善了患者的生活质量。
生存率显著提高：在未接受治疗的情况下，1型SMA儿童通常活不过两岁。然而，在FIREFISH研究的开放标签扩展中，经过五年的Evrysdi治疗后，91%的患者仍然存活。这一数据明显高于自然生存率，显示了药物的显著疗效。
运动能力改善：除了提高生存率外，Evrysdi还改善了患者的运动能力。81%的患者无需永久通气即可存活，59%的患者能够在没有支撑的情况下坐至少30秒。更令人振奋的是，到研究结束时，有儿童能够站立甚至行走，这在未经治疗的情况下是不可能实现的。
维持吞咽和进食能力：接受Evrysdi治疗的患者中，96%能够吞咽，80%无需喂食管即可进食。这些数据表明，Evrysdi不仅延长了患者的生命，还显著提高了他们的生活质量。
安全性良好：在整个研究过程中，没有治疗相关的不良事件导致治疗中断或患者退出研究。这进一步证明了Evrysdi的安全性和耐受性。
罗氏的Evrysdi为患有SMA的儿童带来了显著的益处，包括提高生存率、改善运动能力和维持基本的生理功能。这一研究成果为SMA患者提供了新的治疗选择，并有望改变这一严重疾病的治疗格局。
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