据报道，在1%-5%的肝细胞癌（HCC）患者中存在MET扩增（MET
amp），这些患者可能对MET抑制剂敏感。特泊替尼（Tepotinib）作为一种选择性MET抑制剂，在MET过度表达的肝细胞癌中显示出显著的活性。本研究旨在探讨特泊替尼在具有高水平MET
amp的肝细胞癌中的临床前和临床活性。
我们采用nCounter平台（NanoString）来确定MET
amp状态，并以此评估特泊替尼在免疫缺陷小鼠中的37例肝细胞癌患者来源的异种移植物（PDX）中的临床前抗肿瘤活性。实验方案为特泊替尼100
mg/kg（口服，第1-5天，每7天一次，持续3-5周；重复3-12次）。同时，在两项针对MET过表达的肝细胞癌的Ib/II期试验中，我们通过荧光原位杂交技术评估了接受500mg（450mg活性部分）特泊替尼治疗的MET
amp患者的临床结果。
在PDX模型中，特泊替尼在仅有的两个具有高水平MET amp的模型中诱导了完全或接近完全的肿瘤消退。在MET
GCN分别为47.1和44.0的模型中，中位肿瘤体积分别减少了100%和99.8%。在两项临床试验中，共有15/121名患者存在MET
amp。其中，11/15的MET
amp患者实现了疾病控制（完全缓解[CR]，n=1；部分缓解[PR]，n=4；疾病稳定[SD]，n=6），而在高缓解患者中，4/4实现了疾病控制。值得注意的是，所有三名具有高水平MET
amp和客观缓解的患者接受治疗均超过1年，其中一名患者接受一线特泊替尼治疗已超过6年。
综上所述，高水平MET amp可能是对特泊替尼等MET抑制剂敏感的肝细胞癌的致癌驱动因素。这些研究结果为特泊替尼在治疗具有高水平MET
amp的肝细胞癌患者中的应用提供了有力支持。
据悉，特泊替尼的仿制药已在老挝正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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