胆道癌（BTC）是一种罕见的肿瘤，通常在无法切除的阶段被诊断出来，预后不良，5年生存率不超过10%。只有一线和二线治疗被明确规定为顺铂-吉西他滨化疗和免疫治疗的组合，然后分别是 5-FU 和奥沙利铂化疗。许多研究表明 胆道癌，尤其是肝内胆管癌 (iCCA)，具有很高的可靶向体细胞改变率。
迄今为止，FDA 已批准了多种药物。 Ivosidenib 靶向 IDH1 突变，以及 futibatinib 和 pemigatinib 靶向FGFR2融合，被批准用于预处理的晚期胆管癌。达拉非尼和曲美替尼的组合被批准用于治疗 BRAFV600E 突变的晚期肿瘤，NTRK 抑制剂 entrectinib恩曲替尼 和 larotrectinib拉罗替尼 用于治疗带有 NTRK 融合的肿瘤，prembrolizumab 被批准用于治疗 MSI-H 晚期肿瘤，在这三种情况下涉及一小部分胆道癌。 胆道癌中还发现了其他几种潜在的可靶向改变，例如HER2突变或扩增或KRAS G12C 突变以及涉及 DNA 修复机制的基因突变。
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