先天性血栓性血小板减少性紫癜是一种罕见的慢性凝血障碍，与ADAMTS13酶水平低有关。它会导致严重的事件和持续的症状，包括血小板计数低、溶血性贫血、头痛和腹痛。如果不进行治疗，急性先天性血栓性血小板减少性紫癜事件的死亡率超过90%。Adzynma是ADAMTS13蛋白的合成版本，通过替换缺失或有缺陷的ADAMSTS13酶发挥作用。研究中，与传统血浆治疗相比，接受单次40IU/kg静脉输注Adzynma的患者(n=23)的ADAMTS13活性增加了4-5倍。
Adzynma（ADAMTS13）是一种人类重组“具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶”ADAMTS13(rADAMTS13)，适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿童患者的预防性或按需酶替代治疗(ERT)。
Adzynma还获得欧洲药品管理局(EMA)和日本厚生劳动省(MHLW)的ODD用于治疗TTP。
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