骨髓增生性肿瘤(MPN)相关的骨髓纤维化(MF)的危害包括：血细胞减少、骨髓纤维化、全身症状、髓外造血、脾肿大和生存期缩短。MF中Janus激酶/信号转导和转录激活因子(JAK/STAT)信号通路的组成性激活导致细胞增殖、细胞死亡抑制和骨髓增殖性恶性细胞的克隆扩增。Fedratinib菲达替尼已获批治疗中度或高危骨髓纤维化成年患者。Fedratinib菲达替尼治疗骨髓增生性肿瘤相关骨髓纤维化效果怎么样？
在小鼠模型中，Fedratinib菲达替尼阻断了STAT5的磷酸化，改善了骨髓纤维化的症状，包括减少白细胞计数、红细胞比容、脾肿大和纤维化，提高了小鼠存活率。
在患者中，无论JAK2突变状态如何，Fedratinib菲达替尼都是有效的，且快速的—通常1-2个月见效。
Fedratinib菲达替尼安全性和耐受性均良好，最常见的副作用是1-2级胃肠道事件，一般发生在早期，随着时间的推移而减少。另外，在Fedratinib菲达替尼试验期间，约1%的患者报告了Wernicke脑病的疑似病例，应在Fedratinib菲达替尼治疗期间监测硫胺素水平。
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