加达西单抗（garadacimab-gxii，商品名ANDEMBRY）为全球首款获批的靶向活化凝血因子XII（FXIIa）的全人源IgG4单克隆抗体，由CSLBehring研发，2025年6月获美国FDA批准，适用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者的发作预防。
加达西单抗为重组全人源IgG4单克隆抗体，通过重组DNA技术在仓鼠卵巢（CHO）细胞中制备，分子量约150kDa，特异性靶向并抑制。HAE为罕见常染色体显性遗传病，因C1酯酶抑制物（C1-INH）缺乏或功能缺陷，导致FXII异常激活为FXIIa，启动激肽释放酶-激肽系统，释放大量缓激肽，引发血管通透性增加与水肿发作。加达西单抗精准结合FXIIa，阻断其下游激肽释放酶激活，从HAE级联反应源头抑制缓激肽生成，实现发作预防，区别于传统靶向激肽释放酶或缓激肽受体的药物。
FDA批准适应症为12岁及以上成人与青少年HAE患者的发作预防，不限性别、种族及HAE亚型（C1-INH缺乏型、功能障碍型）。III期VANGUARD试验入组12-75岁HAE患者，证实12-17岁青少年与成人患者的疗效及安全性一致，支持该年龄段获批。12岁以下患者的安全性与有效性尚未确立，禁用。
III期VANGUARD为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组112例12岁及以上HAE患者，按1:1比例分加达西单抗组与安慰剂组，治疗周期6个月。结果显示，加达西单抗组HAE发作频率中位降低率>99%，最小二乘均值降低率89.2%；安慰剂组发作频率无显著降低。加达西单抗组91%患者无发作，安慰剂组仅18%；治疗1周即显现疗效，且2年长期随访中疗效持续稳定。
III期试验中，加达西单抗组不良反应发生率≥7%的为鼻咽炎与腹痛；14%患者出现注射部位反应（瘀斑、红斑、血肿、瘙痒、荨麻疹），均为轻中度，无注射部位疼痛报告。无严重过敏反应、血栓事件或肝肾功能损伤报告，长期安全性良好。
加达西单抗在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。
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