联合阿扎胞苷一线治疗不适合强化疗的IDH1突变AML患者：艾伏尼布Ivosidenib显著延长无事件生存期

　　对于不适合强化疗的新诊断（ND）IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者，传统治疗手段效果有限，患者预后较差。然而，艾伏尼布（Ivosidenib）联合阿扎胞苷（Azacitidine）的治疗方案为这类患者带来了新的希望，显著延长了无事件生存期（EFS），改善了患者的预后。

　　不适合强化疗IDH1突变AML患者的治疗现状

　　AML的治疗策略选择高度依赖患者是否适合强化疗。对于适合强化疗的患者，传统“3+7”强化疗方案是标准治疗方案，但仍有10%—40%的患者无法达到完全缓解（CR），即使初始治疗达到CR，仍有约50%的患者会复发。而对于不适合强化疗的患者，如75岁以上或有合并症排除使用强化诱导化疗的患者，传统治疗手段效果更不理想。这些患者往往无法耐受强化疗的毒副作用，导致治疗选择有限，预后较差。例如，一些老年患者因身体机能下降，伴有心肺功能不全、肝肾功能损害等合并症，无法承受强化疗带来的骨髓抑制、感染等严重不良反应，使得疾病难以得到有效控制，生存期明显缩短。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗方案的疗效证据

　　Ⅲ期AGILE研究为艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗不适合强化疗的IDH1突变ND AML患者提供了坚实的疗效证据。该研究是一项全球性、双盲、随机、安慰剂对照试验，共纳入146例IDH1突变ND AML患者，随机分配至艾伏尼布联合阿扎胞苷组（n = 72）与安慰剂联合阿扎胞苷组（n = 74）。

　　研究结果显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷方案在疗效方面展现显著优势。在复合缓解率方面，艾伏尼布联合阿扎胞苷组的完全缓解（CR） + 完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率达53%，约为对照组（18%）的3倍。在生存期方面，随访28.6个月，艾伏尼布联合阿扎胞苷组中位无事件生存期（EFS）显著延长，具体数据虽未详细公布，但与对照组相比有明显差异；中位总生存期（OS）达29.3个月，明显优于对照组的7.9个月，死亡风险显著下降56%。此外，艾伏尼布联合阿扎胞苷组在其他临床获益方面也表现突出，与对照组相比，可持久改善患者血细胞计数，摆脱输血依赖的患者比例更高（53.8% vs 17.1%），提高了整体生活质量。

　　2025年欧洲血液学会（EHA）年会公布的多项研究也进一步支持了艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗方案的疗效。例如，PS1471研究及《Journal of Clinical Oncology》（JCO）最新发表的研究证实，以艾伏尼布为基础的三联方案（艾伏尼布 + 去甲基化药物 + 维奈克拉）在IDH1突变不适合强化疗ND AML中展现出更卓越的潜力，但艾伏尼布联合阿扎胞苷的两联方案仍是基础且有效的治疗选择，为不适合强化疗的IDH1突变ND AML患者提供了重要的治疗策略。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗的安全性可控性

　　在安全性方面，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗不适合强化疗的IDH1突变ND AML患者同样表现出良好的可控性。AGILE研究显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷组≥3级发热性中性粒细胞减少（27.8% vs 33.8%）和感染的发生率（22.2% vs 31.1%）均低于对照组。这表明联合治疗方案在提高疗效的同时，并未增加严重不良反应的发生风险，反而降低了感染等常见不良反应的发生率，提高了治疗的安全性。

　　例如，在实际临床应用中，一位老年IDH1突变ND AML患者，因患有多种合并症，无法耐受强化疗。该患者接受艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗，在治疗过程中，未出现严重的不良反应，如严重的骨髓抑制、感染等。患者的血细胞计数逐渐改善，摆脱了输血依赖，生活质量得到提高。定期的监测显示，患者的各项指标稳定，治疗依从性良好，能够顺利完成整个治疗疗程。这一案例体现了艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗方案在不适合强化疗患者中的安全性和可行性。

　　权威指南的推荐与临床应用价值

　　基于AGILE研究的积极结果，艾伏尼布联合阿扎胞苷方案得到了权威指南的推荐。2025年新发布的《CSCO恶性血液病诊疗指南》将艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗不适合强化疗的IDH1突变ND AML患者新增为一级推荐。同时，欧洲白血病网（ELN）2024风险分类也将只有在接受艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗的IDH1突变（TP53 wt）AML归为预后良好组，且不论患者是否携带激活信号基因突变，与其他低危群体（如NPM1突变、IDH2突变等）共同构成预后良好组。这些指南的推荐明确了艾伏尼布联合阿扎胞苷方案在不适合强化疗IDH1突变ND AML患者治疗中的重要地位，为临床医生提供了标准的治疗方案，有助于规范临床治疗，提高患者的治疗效果。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗方案为不适合强化疗的IDH1突变ND AML患者带来了显著的临床获益，显著延长了无事件生存期，改善了患者的预后，且安全性可控。

　　据悉，艾伏尼布已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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