普托马尼联合方案治疗耐药结核病的临床试验成果

　　普托马尼（Pretomanid）作为全球首个获批的硝基咪唑类抗结核新药，其联合方案在耐药结核病治疗领域引发了革命性突破。基于多项国际多中心临床试验数据，普托马尼联合贝达喹啉和利奈唑胺（BPaL方案）的6个月全口服方案，已将耐药结核病治愈率从传统方案的30%-50%提升至90%以上，治疗周期缩短至6个月，且安全性显著优于传统方案。

　　Nix-TB试验：奠定疗效基石

　　2019年发表于《新英格兰医学杂志》的Nix-TB试验是普托马尼联合方案的首个里程碑研究。该试验纳入109例广泛耐药结核病（XDR-TB）或对传统方案治疗无应答的耐多药结核病（MDR-TB）患者，采用BPaL方案（贝达喹啉400mg负荷剂量后200mg每周3次+普托马尼200mg每日1次+利奈唑胺1200mg每日1次）治疗6个月。结果显示，治疗成功率达89%（97/109），其中86%患者实现痰培养持续阴性，且复发率接近0%。传统方案治疗此类患者的成功率仅约34%，且需18-24个月疗程。Nix-TB试验首次证实，全口服短程方案可高效治愈最顽固的耐药结核病类型。

　　ZeNix试验：优化安全性与剂量

　　为平衡疗效与安全性，ZeNix试验进一步探索利奈唑胺的最佳剂量。该试验纳入181例XDR-TB或Pre-XDR-TB患者，随机分为四组：利奈唑胺1200mg/d或600mg/d，疗程26周或9周。结果显示，600mg/d利奈唑胺联合26周疗程的组别，治疗成功率与高剂量组相当（87%），但外周神经病变发生率从51%降至13%，贫血发生率从38%降至11%。这一发现支持将利奈唑胺剂量优化至600mg/d，显著降低神经毒性风险。

　　SimpliciTB试验：拓展至药物敏感结核

　　2024年发表于《柳叶刀·传染病》的SimpliciTB试验评估了BPaMZ方案（贝达喹啉+普托马尼+莫西沙星+吡嗪酰胺）对药物敏感结核（DS-TB）和耐药结核（DR-TB）的疗效。在DS-TB患者中，4个月BPaMZ方案的8周痰培养阴转率达84%，显著高于标准6个月HRZE方案的47%；在DR-TB患者中，6个月BPaMZ方案的8周阴转率为86%，52周良好结局率达84%。尽管因肝毒性未达非劣效标准，但试验证实BPaMZ对两类结核病均具有缩短疗程的潜力。

　　真实世界数据：中国实践验证

　　2025年1月，普托马尼在中国获批上市后，江西省胸科医院等机构迅速应用BPaLM方案（BPaL+莫西沙星）治疗MDR-TB患者。数据显示，患者6个月后痰菌转阴率达92%，肺部病灶吸收率超80%，且肝损伤发生率（7.4%）显著低于传统二线药物（21.99%）。中国疾控中心模型预测，若全国推广BPaL方案，2030年耐药结核病发病率将下降42%，死亡率降低58%。

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