儿童免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的自身免疫性疾病，表现为血小板计数降低和出血风险增加。传统治疗如糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白（IVIG）虽能短期提升血小板，但长期疗效有限且易复发。艾曲波帕（Eltrombopag）作为口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），为儿童ITP患者提供了新选择。
一项纳入158例2-17岁ITP患儿的Ⅲ期临床试验显示，艾曲波帕治疗6周后，血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例达62%，显著高于安慰剂组（32%，P<0.001）。此外，艾曲波帕组出血事件发生率降低40%，尤其是严重出血（如颅内出血）风险显著下降。机制上，艾曲波帕通过激活骨髓巨核细胞增殖分化，促进血小板生成，同时调节免疫细胞功能，减少血小板破坏。长期安全性数据显示，艾曲波帕治疗1年的不良反应发生率与安慰剂组无显著差异，常见不良反应包括肝酶升高（15%）和头痛（12%），多数为轻中度。值得注意的是，艾曲波帕需定期监测肝功能和骨髓纤维化风险。目前，艾曲波帕已被FDA批准用于1岁以上儿童ITP的治疗，其疗效和安全性为临床提供了重要参考，尤其适用于对传统治疗无效或依赖的患者。
艾曲波帕仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医， “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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