杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的神经肌肉疾病，传统激素治疗虽能延缓疾病进展，但副作用显著，如生长迟缓、骨质疏松和行为问题等。近年来，瓦莫洛酮（Vamorolone）作为一种新型“温和激素”，为DMD患者提供了新的治疗选择。
瓦莫洛酮通过抑制炎症反应（类似于传统激素）来减缓DMD的进展，但同时减少了传统激素的副作用。它通过阻断特定的炎症通路（NFκB），同时避免与糖皮质激素反应元件（GRE）结合，从而减少了对生长、骨骼和行为的负面影响。多项临床试验表明，瓦莫洛酮在改善DMD患者的运动功能方面与传统激素效果相当，且副作用更少。
在VISION-DMD研究中，瓦莫洛酮6 mg/kg/天的疗效与泼尼松0.75
mg/kg/天相当，且在治疗30个月内未观察到身高百分位数的下降。此外，瓦莫洛酮治疗的患者椎体骨折的发生率低于每日泼尼松或地夫可特治疗的患者。与传统激素相比，瓦莫洛酮可能与较少的行为问题相关，尽管这一结论仍需更多研究验证。
瓦莫洛酮的另一个优势在于其安全性。它不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响，这对于需要长期治疗的患者尤为重要。目前，美国FDA和欧洲EMA已批准瓦莫洛酮上市，更多国家也在积极推进其使用。对于DMD患者及其家属来说，瓦莫洛酮提供了一种更温和、副作用更少的治疗选择，有望改善患者的生活质量。
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