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伐莫洛龙治疗杜氏肌营养不良症的适用人群:4岁以上患儿如何使用?

时间:2025-05-21     作者:医学编辑李可艾   阅读

  伐莫洛龙(Vamorolone)是一种新型药物,适用于治疗2岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)患者。对于4岁以上患儿,其用药需遵循以下原则。

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  剂量调整:伐莫洛龙的推荐剂量为每日一次口服6毫克/千克,建议随餐服用。体重超过50千克的患者,每日最大剂量不超过300毫克。部分患者可能对每日2毫克/千克的剂量有反应,可根据个体耐受性按需调整。轻度至中度肝功能损害患者,剂量需减至每日一次口服2毫克/千克,且体重超过50千克的患者每日最大剂量不超过100毫克。

  用药前评估:开始伐莫洛龙治疗前,患者应完成所有免疫接种,尤其是减毒活疫苗或活疫苗,需在开始治疗前至少4至6周接种。同时,需进行全面的身体检查,包括血液检查、运动功能评分、肌肉活检、影像学检查等,以评估病情和制定个体化治疗方案。

  用药流程:患儿可通过联系指定医院的神经内科医生进行门诊预约挂号,并完成首次用药前的检查。检查完成后,需对接海南省医院,上传检查资料,确定具体用药日期。至海南省医院后,可能还需进行少许检查,并住院观察3天左右,每次取药3个月剂量。

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