贝舒地尔长期用药安全性：cGVHD患者使用2年后的生存质量评估

　　贝舒地尔（Belumosudil）作为ROCK2抑制剂，在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗中展现出显著疗效，但其长期用药安全性仍需关注。本文基于真实世界数据，评估cGVHD患者使用贝舒地尔2年后的生存质量及安全性，发现其总体耐受性良好，且能显著改善患者生活质量。

　　贝舒地尔；cGVHD；长期安全性；生存质量

　　1. 临床试验中的长期安全性数据

　　ROCKstar研究（II期）

　　研究纳入132例既往接受过2-5线治疗的cGVHD患者，中位随访时间为52.4周。结果显示：

　　总生存率（OS）：2年OS率为89%，表明长期用药未显著增加死亡风险。

　　无失败生存率（FFS）：6个月和12个月FFS率分别为75%和70%，提示疾病控制稳定。

　　不良反应：最常见的不良事件为感染（≥20%）、乏力、恶心等，多数为轻度至中度，严重不良反应（≥3级）发生率较低（如肺炎仅3%）。

　　中国单中心研究

　　纳入40例cGVHD患者，中位随访16周，未发现新的安全信号。长期随访（2年）数据显示：

　　生活质量改善：通过Lee症状量表（LSS）评估，55%的患者减少糖皮质激素用量，30%的患者减少钙调磷酸酶抑制剂（CNI）用量，显著改善药物相关副作用。

　　纤维化进展：皮肤和肺部纤维化评分稳定或改善，未出现加速进展。

　　2. 真实世界数据中的长期安全性

　　法国多中心回顾性分析

　　纳入68例cGVHD患者，中位随访46个月，结果显示：

　　总缓解率（ORR）：最佳ORR为57.3%，中位缓解持续时间（DOR）未达到，表明长期疗效稳定。

　　免疫抑制相关风险：未观察到机会性感染或恶性肿瘤发生率显著增加，可能与贝舒地尔的免疫调节作用有关。

　　患者报告结局（PRO）

　　一项针对120例患者的问卷调查显示，长期使用贝舒地尔后：

　　生活质量评分：通过EQ-5D-5L量表评估，患者整体健康状态评分较基线提高15%。

　　功能状态：60%的患者报告日常活动能力改善，如行走、自理能力等。

　　3. 安全性信号与监测

　　感染风险：尽管总体感染发生率较低，但需警惕机会性感染，如肺孢子菌肺炎。建议长期用药患者定期监测免疫功能。

　　代谢异常：少数患者（<5%）出现高脂血症或血糖升高，需定期监测血脂和血糖。

　　肝功能：3-4级转氨酶升高发生率<2%，无需常规停药，但需密切监测。

　　4. 长期用药的耐受性与依从性

　　剂量调整：根据不良反应情况，约30%的患者需调整剂量（如从每日两次200mg减至每日一次），但疗效未显著降低。

　　依从性：患者依从性较高，主要得益于口服给药的便利性及症状改善的快速性。

　　贝舒地尔在cGVHD患者中表现出良好的长期安全性，2年OS率达89%，且能显著改善患者生存质量。尽管需关注感染和代谢异常等潜在风险，但总体耐受性优于传统免疫抑制剂。未来研究应进一步优化剂量方案，并探索其与其他药物的联合应用。

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