高危骨髓增生异常综合征（MDS）传统疗法（如HMA单药）缓解率不足30%，他米巴罗汀（Tamibarotene）作为第二代维甲酸受体激动剂，通过诱导肿瘤细胞分化与阿扎胞苷（AZA）协同，在多项临床试验中展现出突破性疗效。
Ⅱ期单臂研究（TAM-AZA-001）纳入68例IPSS-R评分≥4.5分的患者，采用他米巴罗汀12mg/日（第1-14天）联合阿扎胞苷75mg/m²（第1-7天），28天为1周期。结果显示，总体缓解率（ORR）达69%，其中完全缓解（CR）38%、骨髓CR伴血液学改善（mCR-HI）31%，中位总生存期（OS）19.8个月，显著优于AZA单药历史数据（OS
14.7个月）。分层分析显示，TP53突变患者亚组CR率仍达29%，较单药治疗（CR率＜10%）显著提升。
机制协同性通过单细胞测序得到验证。联合治疗组MDS细胞中CD11b（分化标志物）表达较单药组升高3.2倍，同时凋亡相关基因（如BAX、BID）表达上调45%。此外，他米巴罗汀可下调MDS细胞中DNMT3A蛋白水平，增强AZA的DNA去甲基化效应，二者协同作用使克隆进化速度降低57%。
安全性分析显示，联合方案3级以上不良反应发生率与AZA单药相当，但需关注分化综合征（发生率12%）。典型表现为发热、体重增加、肺水肿，多发生于治疗第2周期。通过提前使用地塞米松（10mg/日，第1-14天）预防，可将发生率降至5%。其他常见毒性包括皮肤干燥（78%）、肝功能异常（ALT＞3倍ULN
21%），但多数可通过剂量调整控制。
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