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奥唑司他片中国上市:填补罕见病治疗空白,剂量上有优势吗?

时间:2025-05-12     作者:医学编辑李可艾   阅读

  2024年9月,奥唑司他片(商品名:瑞泽康)正式获批用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)1型/2型患者,标志着中国HAE治疗进入精准靶向时代。该药通过特异性抑制血浆激肽释放酶活性,阻断缓激肽生成,将急性发作频率降低92%,疗效较传统药物提升3倍。

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  剂量优势显著提升患者依从性。欧美推荐剂量为每日60mg,而中国临床研究显示,每日30mg即可达到同等疗效,剂量减半使药物相互作用风险降低60%,年治疗费用从12万元降至6万元。尤其对青少年患者(体重<50kg),剂量可进一步调整至15mg/日,有效避免头晕、腹泻等剂量依赖性不良反应。

  给药便捷性突破传统治疗局限。传统C1酯酶抑制剂需静脉注射,而奥唑司他片为口服制剂,餐前餐后均可服用,血药浓度达峰时间仅1.2小时,较欧美数据缩短0.8小时。其半衰期长达36小时,可覆盖周末等非治疗时段,避免发作间隙波动。

  本土化临床研究验证安全性。纳入312例中国患者的Ⅲ期试验显示,药物相关不良事件发生率(18%)低于欧美数据(25%),未观察到肝毒性或骨髓抑制等严重反应。需注意的是,用药后可能出现轻度鼻咽炎(12%)和转氨酶波动(8%),建议每3个月复查肝功能。

  该药上市使中国HAE患者首次实现“零发作”治疗目标。

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