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tolebrutinib在3期研究中展现延缓多发性硬化症残疾进展的潜力

时间:2025-04-14     作者:医学编辑李可艾   阅读

  《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表的第三阶段研究结果显示,赛诺菲的tolebrutinib在多发性硬化症(MS)治疗领域取得了显著进展,特别是在延缓患者残疾进展方面展现出积极效果。

  后期HERCULES试验聚焦于评估这款研究性口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂对非复发性继发性进展型MS(nrSPMS)患者的疗效。目前,针对此类患者尚无获批的治疗方案,因此tolebrutinib的研究进展备受关注。研究结果表明,与接受安慰剂的nrSPMS患者相比,tolebrutinib成功将六个月确认的残疾进展发生时间延迟了31%。

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  此外,GEMINI 1和2期临床试验的结果也同期发表在《新英格兰医学杂志》上。这两项试验旨在评估tolebrutinib对复发型神经系统疾病的疗效。尽管与赛诺菲现有的口服MS治疗药物Aubagio(特立氟胺)相比,GEMINI研究未能达到降低年复发率的共同主要终点,但汇总分析显示,tolebrutinib在推迟六个月确认的残疾恶化发生时间方面表现出色,与Aubagio相比,延迟了29%。

  多发性硬化症(MS)是一种慢性免疫介导的中枢神经系统疾病,全球约有290万人受其影响。该疾病会破坏大脑与身体其他部位之间的交流,导致神经功能不断恶化。复发型MS是MS的主要类型,约占初次诊断的85%,而nrSPMS则相对少见,患者不再经历复发,但残疾状况仍在持续积累。

  赛诺菲表示,tolebrutinib有望成为首个能够调节血脑屏障后慢性炎症免疫驱动因素的疗法。血脑屏障在多发性硬化症致残积累过程中发挥着至关重要的作用,而tolebrutinib的研究进展为这一领域带来了新的治疗希望。

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