关于Gomekli（Mirdmeetinib）的部分信息，Gomekli治疗什么？

　　Gomekli是一种口服小分子MEK抑制剂，已在美国获批用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）的成人和儿童患者，这些肿瘤无法通过手术完全切除。

　　重要安全信息

　　警告与预防措施

　　1. 眼毒性

　　Gomekli可能引发眼部毒性，包括视网膜静脉阻塞（RVO）、视网膜色素上皮脱离（RPED）和视力模糊。

　　- 在成人患者中，28%的患者报告了眼毒性，其中21%为1级，2%为2级，1.3%为3级。RVO发生率为2.7%，RPED为1.3%，9%的患者出现视力模糊。

　　- 在儿童患者中，19%的患者报告了眼毒性，其中17%为1级，1.7%为2级。

　　- 建议：在开始Gomekli治疗前及治疗期间定期进行全面的眼科评估，并对任何新出现或加重的视觉变化（如视力模糊）进行监测。根据临床情况，可能需要暂停、减量或永久停用Gomekli。

　　2. 左心室功能障碍

　　Gomekli可能导致左心室功能障碍。

　　- 在成人患者中，16%的患者出现左心室射血分数（LVEF）下降10%-20%，其中9%需要剂量中断，1.7%需要减量，1例患者永久停用。首次LVEF下降的中位时间为70天。

　　- 在儿童患者中，25%的患者出现LVEF下降10%-<20%，1.8%的患者出现LVEF下降≥20%。首次LVEF下降的中位时间为132天。

　　- 建议：在开始治疗前通过超声心动图评估射血分数（EF），并在第一年内每3个月监测一次，之后根据临床需要调整监测频率。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减量或永久停用Gomekli。

　　3. 皮肤不良反应

　　Gomekli可能引发皮肤不良反应，包括皮疹。

　　- 在成人患者中，92%的患者出现皮疹，其中11%需要永久停药。

　　- 在儿童患者中，72%的患者出现皮疹，其中3.4%需要永久停药。

　　- 建议：在出现皮肤不良反应的早期症状时，启动支持性护理。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减量或永久停用Gomekli。

　　4. 胚胎毒性

　　Gomekli可能对胎儿造成伤害。

　　- 建议：在开始治疗前，确认育龄女性的妊娠状态。建议育龄女性在治疗期间及最后一次给药后6周内采取有效避孕措施，男性患者在与育龄女性伴侣接触时，应在治疗期间及最后一次给药后3个月内采取有效避孕措施。

　　不良反应

　　成人患者

　　- 最常见的不良反应（>25%）包括皮疹（90%）、腹泻（59%）、恶心（52%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、呕吐（38%）和疲劳（29%）。

　　- 17%的成人患者报告了严重不良反应。

　　- 最常见的3级或4级实验室异常（>2%）为肌酸磷酸激酶升高。

　　儿童患者

　　- 最常见的不良反应（>25%）包括皮疹（73%）、腹泻（55%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、腹痛（39%）、呕吐（39%）、头痛（34%）、甲沟炎（32%）、左心室功能障碍（27%）和恶心（27%）。

　　- 14%的儿童患者报告了严重不良反应。

　　- 最常见的3级或4级实验室异常（>2%）为中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶升高。

　　特定人群使用

　　妊娠与哺乳

　　- 在开始Gomekli治疗前，需确认育龄女性的妊娠状态。

　　- 由于Gomekli可能对母乳喂养的婴儿造成不良反应，建议患者在治疗期间及最后一次给药后1周内避免哺乳。

　　总结

　　Gomekli是一种有效的MEK抑制剂，适用于无法手术切除的丛状神经纤维瘤患者。然而，其使用需密切监测眼毒性、心脏功能和皮肤不良反应。育龄患者需采取严格的避孕措施，哺乳期患者应避免母乳喂养。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。