CTEXLI（Chenodiol）治疗成人大脑黄瘤病

　　品牌名称：CTEXLI

　　通用名称：Chenodiol

　　剂型：片剂

　　治疗：大脑黄瘤病（CTX）

　　CTEXLI（Chenodiol）是氯氧氧合胆酸的合成形式，用于治疗成人大脑黄瘤病（CTX）的症状。

　　脑齿状异常病（CTX）是一种罕见的遗传性胆汁酸合成障碍，由CYP27A1基因突变引起，导致固醇27-羟化酶缺乏。这种酶是将胆固醇转化为氯氧氧合胆酸的线粒体酶。CTX的特征是胆固醇及其代谢产物在神经细胞、膜以及其他组织中的沉积，可能损害大脑、脊髓、肌腱、眼睛和动脉。

　　CTEXLI通过补充缺乏的氯氧氧合胆酸，减少胆固醇代谢产物的异常沉积，这些沉积物被认为是CTX临床症状的原因。

　　Chenodiol于1983年首次以品牌名Chenix获得批准，并于2009年重新以品牌名Chenodal获得批准，用于治疗胆结石。CTEXLI是首种专门用于治疗CTX的Chenodiol制剂。

　　FDA批准CTEXLI是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的交叉试验（NCT 04270682）的数据。该试验显示，与安慰剂组相比，CTEXLI治疗组患者的血浆胆固醇代谢产物（胆巨星和尿液23s-Pentol）水平显著降低。

　　CTEXLI片剂需每日口服三次。

　　使用CTEXLI时需注意的警告和预防措施包括肝毒性。在开始CTEXLI治疗前，应检测基线肝转氨酶（丙氨酸氨基转移酶[ALT]和天冬氨酸氨基转移酶[AST]）以及总胆红素水平。

　　常见的不良反应（发生率>14%）包括腹泻、头痛、腹痛、便秘、高血压、肌肉无力和上呼吸道感染。

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