米托坦Mitotane治疗肾上腺皮质癌：疗效、副作用及使用注意事项全解析，仿制药上市了吗

　　米托坦治疗肾上腺皮质癌的疗效

　　米托坦（Mitotane，商品名Lysodren）是一种用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌（ACC）的药物。多项研究显示，米托坦在晚期肾上腺皮质癌治疗中展现显著疗效。

　　单药疗效

　　多项前瞻性和回顾性研究显示，米托坦单药治疗晚期ACC的总有效率约为20%至31%。例如，一项回顾性研究纳入了127例晚期ACC患者，发现26例患者（20%）获得客观缓解，包括3例完全缓解。

　　FIRM-ACT试验显示，米托坦联合EDP（依托泊苷、阿霉素和顺铂）作为晚期/转移性ACC的一线治疗方案，具有更高的客观缓解率（ORR）和更长的无进展生存期（PFS）。

　　血药浓度与疗效

　　研究表明，米托坦的血浆浓度对疗效具有重要影响。当米托坦血清谷浓度达到或超过14mg/L时，患者的总生存期显著延长，同时观察到更高的客观肿瘤反应率。

　　米托坦的副作用

　　米托坦治疗可能导致多种副作用，严重程度因人而异。

　　消化系统问题

　　恶心、呕吐、腹泻是最常见的副作用，发生率高达79%以上。

　　神经系统问题

　　包括头晕、疲劳、晕眩等，发生率约为15%-40%。

　　皮肤反应

　　如皮疹，发生率为12%左右。

　　内分泌问题

　　米托坦几乎会导致所有患者出现肾上腺功能不全，需要使用氢化可的松或醋酸可的松进行替代治疗。此外，还可能出现甲状腺功能减退，需根据TSH和FT4水平进行甲状腺激素替代治疗。

　　其他

　　包括肝功能异常、血液毒性（如中性粒细胞减少症）、出血时间延长等。

　　使用注意事项

　　剂量调整

　　米托坦的起始剂量通常为每天615mg/kg，分34次口服。剂量应根据患者的耐受性和疗效进行调整。如出现不良反应，应减少剂量直至确定最大耐受量。

　　治疗应持续到出现临床效果，有效后改为每天24g，48周为1个疗程。如服用最大耐受量3个月仍无效，则停止治疗。

　　血药浓度监测

　　所有应用米托坦治疗的患者均应进行血药浓度监测（TDM），并根据监测结果调整用药剂量。目标血药浓度应维持在14~20mg/L的治疗窗内。

　　特殊人群

　　对于18岁以下的儿童，米托坦的疗效及安全性尚未完全确定，剂量应根据患者的体重或身体表面面积来决定。

　　肝功能受损的患者应慎用米托坦，并根据药物的血液浓度相应下调剂量。严重程度的肝脏或肾脏受损的患者及对此药有过敏反应者不建议服用米托坦。

　　药物相互作用

　　米托坦是酶诱导剂，可使某些药物（如香豆素类抗凝血药）的代谢增强，合并使用可使后者的药效下降。因此，在使用米托坦期间应避免与这些药物同时使用或密切监测相关指标。

　　米托坦作为治疗肾上腺皮质癌的重要药物，具有显著的疗效，但也存在多种副作用。在使用过程中，应严格遵循医生的指导，注意剂量调整、血药浓度监测和特殊人群的使用注意事项，以确保药物的疗效和安全性。

　　米托坦仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。