FDA批准莫洛替尼治疗贫血的骨髓纤维化患者，仿制药多少钱

　　以下是更详细的试验研究数据，用于支持FDA批准莫洛替尼Momelotinib（Ojjaara）作为治疗贫血的骨髓纤维化患者的唯一疗法：

　　FDA批准背景

　　2023年9月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准莫洛替尼Momelotinib（商品名：Ojjaara）用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF）的成年贫血患者，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和特发性血小板增多症后）。莫洛替尼Momelotinib是全球首款获批用于新诊断和既往接受治疗的骨髓纤维化贫血患者的药物。

　　试验研究数据支持

　　1. 关键性3期临床试验：MOMENTUM试验

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　　试验设计：

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　　· 试验类型：全球、多中心、随机、双盲、3期临床试验

　　· 入组标准：

　　· 既往接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者

　　· 患有贫血且症状明显（总症状评分[TSS]至少为10）

　　· 血红蛋白水平低于10 g/dL

　　· 血小板计数超过25 x 10⁹细胞/L

　　· 基线时有脾大

　　· ECOG表现状态为0到2

　　· 试验分组：

　　· 195名患者被随机分为两组，一组接受每日200 mg的莫洛替尼Momelotinib治疗（n = 130），另一组接受每日300 mg的Danazol治疗（n = 65），治疗时间为24周。

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　　· 主要终点与

　　· 主要终点：在第24周时相对于基线实现50%或更多的骨髓纤维化症状评估表（MFSAF v4.0）TSS减少。

　　· 莫洛替尼Momelotinib组中，有25%的患者实现了MFSAF v4.0 TSS减少50%或更多，而Danazol组中仅有9%。

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　　其他关键数据：

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　　· 输血独立性：

　　· 莫洛替尼Momelotinib组中，有30%的患者实现了输血独立性，而Danazol组中这一比例为20%。

　　· 脾脏体积减小：

　　· 莫洛替尼Momelotinib组中，有39%的患者脾脏体积至少减小了25%，而Danazol组中这一比例仅为6%。

　　· 未接受输血比例：

　　· 在24周治疗期间，莫洛替尼Momelotinib组中有35%的患者没有接受输血，而Danazol组中这一比例为17%。

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　　安全性数据：

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　　· 莫洛替尼Momelotinib组中最常见的不良反应包括血小板减少（所有级别，28%；≥3级，22%）、腹泻（22%）、出血（22%）、疲劳（21%）和恶心（16%）。

　　· 35%的患者经历了严重不良反应，其中12%的患者不幸死亡。

　　· 34%的患者经历了需要剂量减少或中断的不良反应，18%的患者不得不因不良反应停止治疗。

　　2. 支持性3期临床试验：SIMPLIFY-1试验

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　　试验设计：

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　　· 试验类型：双盲、主动对照、3期临床试验

　　· 入组标准：

　　· 未曾接受JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者

　　· 纳入的贫血患者定义为血红蛋白水平低于10 g/dL

　　· 试验分组：

　　· 432名患者被分配接受每日一次的200 mg 莫洛替尼Momelotinib或每日两次的根据需要调整剂量的Ruxolitinib（Rituxan）治疗，治疗时间为24周。

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　　关键数据：

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　　· 贫血患者亚组：

　　· 在SIMPLIFY-1试验的一个亚组中，有181名贫血患者。

　　· 78%的患者至少接受了24周的莫洛替尼Momelotinib治疗，61%的患者至少接受了48周的莫洛替尼Momelotinib治疗。

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　　安全性与耐受性：

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　　· 最常见的不良事件包括头晕、疲劳、细菌感染、出血、血小板减少、腹泻、恶心、腹痛、咳嗽、低血压、四肢疼痛、发热、皮疹、肝酶升高、头痛、四肢水肿、心律失常、感觉异常、肺炎、呕吐等。

　　试验结论与FDA批准

　　MOMENTUM试验和SIMPLIFY-1试验的数据表明，莫洛替尼Momelotinib在减轻症状、改善输血独立性、减小脾脏体积和改善贫血方面具有显著疗效。这些结果为FDA批准莫洛替尼Momelotinib作为治疗贫血的骨髓纤维化患者的唯一疗法提供了强有力的支持。FDA认为，莫洛替尼Momelotinib为这类患者提供了一种新的、有效的治疗选择，有望改善他们的生活质量和预后。

　　莫洛替尼Momelotinib的批准标志着骨髓纤维化治疗领域的重要突破，特别是对于伴有贫血症状的患者来说，他们现在有了专门的治疗药物。

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