本研究旨在评估乌帕替尼Upadacitinib（一种口服选择性JAK抑制剂）在多关节型幼年特发性关节炎（pcJIA）儿科患者中的药代动力学特性、疗效以及安全性。
在一项开放标签的1期研究（SELECT-YOUTH）中，纳入了年龄为2岁至<18岁的pcJIA患者。这些患者根据体重接受相应剂量的乌帕替尼Upadacitinib，每日两次口服溶液或每日一次缓释片剂，具体选择依据患者的体重和吞咽药片的能力。该研究首先进行了为期7天的药代动力学评估，随后进行了长达156周的长期疗效和安全性评估，其中还包括一个额外的长期安全性队列。本中期分析涵盖了截至48周收集的药代动力学、安全性以及疗效数据。
共有57名患者接受了乌帕替尼Upadacitinib治疗。对于片剂方案和口服溶液方案，乌帕替尼达到最大浓度的中位时间分别约为3小时和1小时；调和平均功能半衰期分别约为5小时和2小时。在第12周时，根据幼年特发性关节炎美国风湿病学会（ACR）标准，达到ACR30、ACR50、ACR70、ACR90和ACR100的患者比例分别为91.8%、89.8%、69.4%、49.0%和32.7%。疗效通常维持到第48周，并且其他疗效终点也有所改善。中位暴露持续时间为412天，57名患者中有52名报告了不良事件；其中，6人经历了严重不良事件。不良事件的严重程度主要为轻度至中度，与乌帕替尼Upadacitinib已知的安全性特征一致。
这项中期分析表明，基于体重的乌帕替尼Upadacitinib给药方案对于pcJIA儿科患者具有良好的耐受性和有效性。
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