玛伐凯泰（Mavacamten）在全球研究中已显示出对梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的临床益处，但亚洲人群的相关证据尚缺乏。本研究旨在评估玛伐凯泰与安慰剂相比，对中国有症状梗阻性肥厚型心肌病患者的安全性和有效性。
2022年1月4日至8月5日期间，患有oHCM且左心室流出道（LVOT）梯度为50毫米汞柱或以上，且纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II级或III级的患者被入组并接受为期30周的治疗。
干预措施：患者按照2:1的比例随机接受玛伐凯泰（从2.5mg每天一次开始）或安慰剂治疗，持续30周。
主要结局和措施：主要终点是Valsalva
LVOT峰值梯度从基线到第30周的变化。通过超声心动图评估LVOT梯度和左心室射血分数（LVEF），同时利用心脏磁共振成像确定左心室质量指数（LVMI）。分析基于意向治疗原则进行。
共有81名患者（平均年龄[SD]为51.9[11.9]岁；58名男性[71.6%]）被随机分组。与安慰剂相比，玛伐凯泰在主要终点方面表现出显著改善（最小二乘均值[LSM]差异，-70.3mmHg；95%CI，-89.6至-50.9mmHg；单侧P<0.001）。静息LVOT峰值梯度也呈现出类似的改善趋势（LSM差值，-55.0mmHg；95%CI，-69.1至-40.9mmHg）。在第30周，与安慰剂组相比，更多接受玛伐凯泰治疗的患者达到了低于30mmHg的Valsalva
LVOT峰值梯度（48.1%[54人中的26人] vs 3.7%[27人中的1人]），低于50mmHg的比例也为59.3%（54人中的32人 vs
27人中的2人）。此外，NYHA心功能等级也有所改善（59.3%[54人中的32人] vs
14.8%[27人中的4人]）。在堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（LSM差异，10.2；95%CI，4.4-16.1）、N端B型利钠肽原水平（几何平均数比例，0.18；95%CI，0.13-0.24）、高敏心肌肌钙蛋白I水平（几何平均数比例，0.34；95%CI，0.27-0.42）和LVMI（平均差，-30.8克/平方米；95%CI，-41.6至-20.1克/平方米）方面也均观察到显著改善。玛伐凯泰和安慰剂之间的安全性和耐受性相似，没有患者的LVEF低于50%。
结论：与安慰剂相比，玛伐凯泰显著改善了中国患者的Valsalva
LVOT梯度，同时所有次要疗效终点也得到了改善。玛伐凯泰的耐受性良好，未出现新的安全信号。这项研究支持了玛伐凯泰在包括中国患者在内的不同人群中的有效性和安全性。
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