研究已经证实，在携带BRCA1/2突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中，尼拉帕利（Niraparib）联合醋酸阿比特龙加泼尼松（+AAP）相较于安慰剂+AAP展现出了更优的治疗效果。然而，先前的研究报告指出，各组之间的预后变量存在不平衡，这可能影响了对尼拉帕利+AAP治疗方案在临床效益和成本效益上的准确评估。但通过预先设定的多变量分析（MVA），我们依然能够证明尼拉帕利+AAP能够显著改善患者的总生存期（OS）。
为了更深入地评估这一治疗效果，我们采用了MAGNITUDE研究中携带BRCA1/2突变的mCRPC患者（N=225）的数据，对事件发生时间结果进行了逆概率治疗加权（IPTW）分析。这些患者分别接受了尼拉帕利+AAP或安慰剂+AAP的治疗。我们评估了包括OS、放射学无进展生存期、症状进展时间、细胞毒性化疗开始时间以及前列腺特异性抗原进展时间在内的多个指标。
分析结果显示，与安慰剂+AAP组相比，尼拉帕利+AAP组在未经调整的生存结果上即表现出改善趋势，中位OS分别为30.4个月和28.6个月（风险比HR：0.79；95%置信区间[CI]：0.55、1.12；p=0.183）。而在进行IPTW调整后，尼拉帕利+AAP组的中位OS进一步提升至34.1个月，而安慰剂组则下降至27.4个月（HR：0.65；95%CI：0.46，0.93；p=0.017）。同时，我们也观察到了其他事件发生时间终点上的类似改进。
IPTW调整为我们提供了对携带BRCA1/2突变的mCRPC患者中尼拉帕利+AAP与安慰剂+AAP治疗方案的临床获益更为精确的估计。这一发现进一步支持了尼拉帕利联合醋酸阿比特龙加泼尼松在这一特定患者群体中的治疗应用。
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