一项研究对Mavacamten（玛伐凯泰）在肥厚型心肌病（HCM）患者中的安全性和有效性进行了全面评价。
该研究分析了Mavacamten的疗效，包括运动后左心室流出道（LVOT）梯度的降低、左心室射血分数（LVEF）的变化、峰值耗氧量（pVO₂）的提升、堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ
CSS）的改善，以及与基线相比至少有一项纽约心脏协会（NYHA）功能分级改善的患者比例。同时，研究还评估了Mavacamten玛伐凯泰的安全性，包括治疗中出现的不良反应总数、严重不良事件（SAE）的发生率、经历至少一种不良事件或SAE的患者比例，以及心脏生物标志物（NT-proBNP和cTnI）的变化情况。
结果显示，Mavacamten玛伐凯泰表现出显著疗效：运动后LVOT梯度降低了49.44 mmHg（P = 0.0001），KCCQ
CSS改善了8.11分（P < 0.0001），且患者至少一项NYHA功能分级较基线提高的比例达到了2.20倍（P <
0.0001）。然而，LVEF的降低（3.84，P < 0.0001）和pVO₂的改善（0.69 ml/kg/min，P =
0.4547）虽然达到了统计学显著，但pVO₂的改善未达到临床预期的显著性水平。
在安全性方面，Mavacamten玛伐凯泰组的不良事件发生率较安慰剂组增加了1.11倍（P =
0.0184），LVEF降低至50%以下的风险增加了4.24倍（P =
0.0233），尽管这些差异在统计学上显著，但需要进一步评估其临床意义。而SAE的发生率在两组间无显著差异（1.06倍，P =
0.8631）。此外，Mavacamten还显著降低了NT-proBNP（528.62 ng/l，P < 0.0001）和cTnI（8.28 ng/l，P
< 0.0001）的水平，这进一步支持了其治疗肥厚型心肌病的潜力。
Mavacamten（玛伐凯泰）在肥厚型心肌病患者中表现出了一定的疗效和安全性，尽管在某些疗效指标和安全性方面存在需进一步探讨的问题，但整体而言，该研究为玛伐凯泰Mavacamten作为一种有前景的治疗策略提供了有力支持。
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