阿非卡坦治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的效果评估

　　梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者常因左心室流出道梗阻导致的心内压升高而遭受运动不耐受和限制症状的困扰。阿非卡坦（Aficamten）作为一种口服选择性心肌肌球蛋白抑制剂，旨在通过减轻心脏过度收缩来降低左心室流出道梯度，从而改善患者的症状。

　　在这项为期24周的3期双盲试验中，我们将患有症状性梗阻性HCM的成人患者随机分配至阿非卡坦组（起始剂量5mg，最大剂量20mg）或安慰剂组。剂量根据超声心动图结果进行个体化调整。试验的主要终点是通过心肺运动测试评估的峰值摄氧量从基线到第24周的变化。

　　此外，我们设定了10个预先指定的次要终点，包括堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）的变化、纽约心脏协会（NYHA）功能分级的改善、瓦尔萨尔瓦动作后压力梯度的变化、Valsalva动作后出现小于30 mm Hg的梯度以及间隔复位治疗资格的持续时间（均在第24周评估）；同时，还包括KCCQ-CSS的变化、NYHA功能分级的改善、Valsalva操作后压力梯度的变化以及Valsalva操作后压力梯度出现小于30 mm Hg（均在第12周评估）；以及第24周通过心肺运动测试评估的总工作量的变化。

　　共有282名患者被随机分组，其中142名患者被分配至阿非卡坦组，140名患者被分配至安慰剂组。患者的平均年龄为59.1岁，59.2%为男性。基线时，平均静息左心室流出道梯度为55.1 mm Hg，平均左心室射血分数为74.8%。

　　在第24周时，阿非卡坦组的峰值摄氧量平均变化为1.8毫升每公斤每分钟（95%置信区间[CI]，1.2至2.3），而安慰剂组则为0.0毫升每公斤每分钟（95% CI，-0.5至0.5）。两组间的最小二乘平均差异为1.7毫升每公斤每分钟（95% CI，1.0至2.4；P<0.001），表明阿非卡坦组在改善峰值摄氧量方面显著优于安慰剂组。

　　此外，与安慰剂组相比，阿非卡坦组在所有10个次要终点上也均表现出显著改善。两组的不良事件发生率相似，进一步证实了阿非卡坦在治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病中的安全性和有效性。

　　阿非卡坦治疗可显著改善症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的最大摄氧量，并在多个次要终点上表现出显著优势，为这类患者提供了新的治疗选择。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。