肥厚型心肌病（HCM）是一种复杂的心脏疾病，其特点为心肌过度收缩，进而引发左心室出口道（LVOT）的动态阻塞。Mavacamten（玛伐凯泰）作为一种创新的心肌肌球蛋白抑制剂，其针对肥厚型心肌病患者的疗效与安全性在一项研究中得到了全面评估。
该研究纳入了609名患者，通过对比Mavacamten与安慰剂的效果，深入分析了其疗效与安全性。研究结果显示，与安慰剂组相比，Mavacamten组在纽约心脏协会（NYHA）等级改善和堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分上均表现出显著优势，优势比分别达到4.94和7.93，且随机效应分析的p值均小于0.00001。
在心脏成像方面，Mavacamten组也展现出了明显的改善。与安慰剂组相比，左心房容积指数（LAVI）、静息时LVOT梯度、瓦萨尔瓦动作后LVOT梯度、运动后LVOT梯度以及左心室射血分数（LVEF）的降低程度均更为显著，汇总平均差异分别为-5.29、-49.72、-57.45、-36.11和-3.00。然而，左心室舒张末期容积（LVEDV）和左心室质量指数（LVMI）的变化在两组间并未达到统计学显著差异。
此外，Mavacamten组在N端pro-B-型利钠肽（NT-proBNP）和心肌肌钙蛋白-I的变化上也表现出优势，汇总平均差异分别为0.20和0.57，且p值均小于0.00001。在功效评估方面，Mavacamten组在综合评分（定义为每分钟1.5
mL/kg或峰值耗氧量（pVO2）增加更多，并伴随至少一项NYHA等级降低，或每分钟3.0
mL/kg或更高的pVO2增加但NYHA等级未恶化）上表现优异。尽管pVO2的变化在统计学上未达到显著差异，但Mavacamten组仍表现出了一定的改善趋势。
值得注意的是，在研究期间，任何治疗相关的紧急不良反应（TEAE）、治疗相关的严重不良反应（TSAE）以及心脏相关的不良反应在Mavacamten组与安慰剂组间均未达到统计学显著差异，进一步证实了Mavacamten在肥厚型心肌病治疗中的安全性。
Mavacamten（玛伐凯泰）在肥厚型心肌病的多个方面均展现出了显著的疗效与良好的安全性，为肥厚型心肌病的治疗提供了新的选择。
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