肥厚型心肌病（HCM）作为全球范围内最为普遍的遗传性心肌病，其药物治疗选项目前仍较为有限。Mavacamten（玛伐凯泰），作为一种创新的心肌肌球蛋白抑制剂，直接针对HCM的核心病理机制。为了全面评估Mavacamten在HCM患者中的治疗效果及安全性，我们开展了系统评价与荟萃分析。
本研究共纳入了524名成人患者（年龄≥18岁，平均年龄56岁），其中273人（占54.3%）接受了Mavacamten治疗，而剩余230人（占45.7%）则接受了安慰剂治疗。研究群体涵盖了白人、华人患者，以及阻塞性（oHCM）和非阻塞性（nHCM）肥厚型心肌病患者。治疗组与安慰剂组在多数基线特征上保持相似。
研究结果显示，与安慰剂组相比，Mavacamten治疗组在主要复合终点事件的发生率上有显著提升（相对风险RR=1.92，95%置信区间CI[1.28,
2.88]），同时，达到或超过1个纽约心脏协会（NYHA）等级改善的患者比例也显著增加（RR=2.10，95%CI[1.66,
2.67]）。此外，左心室射血分数（LVEF）虽有所降低，但静息及Valsalva动作后的左心室流出道梯度峰值均显著降低。Mavacamten还显著降低了室间隔复位治疗的需求（RR=0.29，95%CI[0.21,
0.40]，p<0.00001），并改善了堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）临床总结评分（平均差MD=8.08，95%CI[4.80,
11.37]，p<0.00001），以及降低了肌钙蛋白水平和N末端B型利钠肽原水平。然而，在基线峰值耗氧量的变化上，Mavacamten与安慰剂之间未观察到统计学上的显著差异。
在安全性方面，Mavacamten的使用虽导致不良事件略有增加，但严重不良事件的发生率并未出现统计学上的显著上升。
本研究表明Mavacamten对于白人及中国肥厚型心肌病患者而言，是一种在短期内既安全又有效的治疗选择。
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