一项研究深入探讨了心肌肌球蛋白抑制剂（具体包括Mavacamten玛伐凯泰和aficamten）对于症状性肥厚型心肌病患者的影响，重点关注了药物在静息状态及Valsalva动作下的左心室流出道（LVOT）梯度变化以及患者的功能能力改善情况。研究的核心目标在于评估药物相对于基线对于静息LVOT梯度、Valsalva
LVOT梯度的平均百分比变化（采用平均差[MD]衡量），以及达到纽约心脏协会（NYHA）分级改善≥1级的患者比例。
该研究综合了4项临床试验的数据，共涉及463名患者。结果显示，与安慰剂组相比，心肌肌球蛋白抑制剂组在静息状态下LVOT梯度的基线百分比变化显著（MD
-62.48，95%置信区间[CI] -65.44至-59.51，p<0.00001），同时Valsalva
LVOT梯度的降低也达到了统计学显著水平（MD -54.21，95%CI
-66.05至-42.36，p<0.00001）。此外，该组患者中实现NYHA分级改善≥1级的比例也显著高于安慰剂组（比值比3.43，95%CI
1.90至6.20，p<0.0001）。
在次要结果方面，心肌肌球蛋白抑制剂组相较于基线，在N端B型利钠肽原（MD -69.41，95%CI
-87.06至-51.75，p<0.00001）、肌钙蛋白I（MD -44.19，95%CI
-50.59至-37.78，p<0.00001）的降低上均表现出显著效果。然而，值得注意的是，该组患者的左心室射血分数（LVEF）也出现了轻度下降（MD
-6.31，95%CI -10.35至-2.27，p=0.002）。
心肌肌球蛋白抑制剂在治疗症状性肥厚型心肌病方面展现出了显著的临床和症状改善效果，但同时也伴随着LVEF的轻度降低。这一发现为临床决策提供了重要参考，提示医生在选用这些药物时需权衡其利弊，并根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案。
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