玛伐凯泰治疗肥厚型心肌病并减少室间隔复位术需求的研究

　　在考虑为症状严重的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者推荐侵入性治疗之前，新型药物治疗的探索显得尤为重要。Mavacamten（玛伐凯泰）作为一种新型药物，已显现出改善左心室流出道（LVOT）梯度和缓解症状的潜力，从而可能降低短期内对室间隔复位治疗（SRT）的需求。

　　本研究旨在探讨Mavacamten对室间隔复位治疗需求至第56周的长期累积影响。

　　研究方法：

　　本项为期16周的研究纳入了接受室间隔复位治疗的阻塞性HCM（纽约心脏协会III/IV级）患者。最初分配至Mavacamten组的患者持续用药至第56周，而原本服用安慰剂的患者则从第16周开始交叉至Mavacamten组，持续至第56周（共计40周暴露）。通过超声心动图测量LVOT梯度和左室射血分数（LVEF）来进行剂量调整。

　　研究结果：

　　在112名症状严重的梗阻性肥厚型心肌病患者中，108名（平均年龄60.3岁，标准差12.5岁；其中54名为男性，占比50.0%）符合第56周评估条件。至第56周时，原始Mavacamten组的56名患者中有5名（8.9%）达到了复合终点（包括接受SRT、仍符合指南要求或无法评估SRT状态），而安慰剂交叉组的52名患者中有10名（19.2%）达到了复合终点。长期继续使用Mavacamten的患者共96名，占比89%。

　　在56周的治疗后，Mavacamten组和安慰剂-Mavacamten组在静息和Valsalva状态下的LVOT梯度均显著降低。具体而言，静息状态下LVOT梯度的平均差分别为-34.0 mmHg（95%置信区间，-43.5至-24.5 mmHg）和-33.2 mmHg（95%置信区间，-41.9至-24.5 mmHg）；Valsalva状态下则分别为-45.6 mmHg（95%置信区间，-56.5至-34.6 mmHg）和-54.6 mmHg（95%置信区间，-66.0至-43.3 mmHg）。

　　此外，原始Mavacamten组的55名患者中有51名（93%）和安慰剂交叉组的51名患者中有37名（73%）在NYHA等级上有所改善，达到1级或更高。

　　在安全性方面，108名患者中有12名（11.1%）的LVEF低于50%（其中2名LVEF≤30%，1人死亡），但这12名患者中的9名（75%）仍继续接受治疗。

　　结论：

　　这项随机临床试验的结果表明，在有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者中，Mavacamten能够显著降低第56周时室间隔复位治疗的需求，并持续改善LVOT梯度和症状。这一发现为Mavacamten作为肥厚型心肌病治疗的新选择提供了有力支持。

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