尽管已有研究报道了托法替布在抗黑色素瘤分化相关基因5（MDA5）抗体阳性（Ab+）成年皮肌炎患者中的临床疗效，但关于其在难治性幼年皮肌炎（JDM）中的应用数据仍然有限。本文报告了两例日本女性患者，她们患有抗MDA5
Ab+ JDM并伴有快速进展的间质性肺病，通过在现有免疫抑制治疗方案中加入托法替布，成功实现了病情缓解，并对此进行了文献综述。
这两名患者在接受多种免疫抑制或抗炎诱导治疗后，病情并未得到缓解。随后，在确诊后的5个月和4个月，分别给予她们托法替布治疗，以降低Krebs von
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Lungen-6水平和铁蛋白水平，并改善皮肤症状。治疗后，两名患者均实现了病情缓解，并成功停用了泼尼松龙。托法替布通过降低与皮肌炎/JDM疾病进展相关的干扰素信号，发挥了显著的治疗作用。
为进一步验证托法替布在难治性抗MDA5 Ab+
JDM中的疗效，我们检索了相关文献，并发现了5篇文章中报道的6个已发表病例。除1例患者出现单纯疱疹性脑膜炎外，其余病例（包括本报告中的两例）在接受托法替布治疗后，疾病活动度均有所改善，且未报告严重不良事件。同时，这些患者的类固醇和免疫抑制药物用量也逐渐减少。
托法替布可被视为一种有效的治疗手段，用于难治性抗MDA5 Ab+
JDM患者的治疗。然而，考虑到该药物的潜在风险和个体差异，建议在临床应用中根据患者的具体情况进行个体化治疗，并密切监测患者的病情变化及不良反应。
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