Ayvakyt治疗罕见血液病系统性肥大细胞增多症获NICE推荐

　　近日，英国国家健康与临床优化研究所（NICE）发布了一项重要推荐，即使用Blueprint Medicines公司的Ayvakyt（avapritinib）来治疗患有罕见血液病系统性肥大细胞增多症（SM）的患者。这一推荐为患有这种罕见疾病的患者带来了新的治疗希望。

　　系统性肥大细胞增多症是一种由肥大细胞异常积聚引起的疾病，这些细胞是人体免疫系统的关键部分。该疾病可导致多种症状，包括皮肤病变、腹泻、骨痛、疲劳和过敏反应等，严重影响患者的生活质量。

　　Ayvakyt作为一种针对KIT D816V（该疾病的主要潜在原因）的药物，已被证明在部分晚期SM患者中具有显著疗效。在NICE发布推荐之前，该药物已经通过了英国药品和保健品管理局的批准，并且基于第2阶段PATHFINDER试验的积极结果，NICE最终制定了这一指导草案。

　　在PATHFINDER试验中，接受Ayvakyt治疗的晚期SM患者在中位随访14.3个月后，总体反应率（ORR）达到了68%。其中，完全反应、外周血细胞计数完全或部分恢复（CR+CRh）的率为18%，部分反应或临床改善的患者也占据了相当比例。这一数据充分证明了Ayvakyt在治疗晚期SM方面的有效性和安全性。

　　此外，早期EXPLORER试验的数据也进一步支持了卫生技术评估机构的决定。这些试验结果表明，Ayvakyt不仅能够有效控制病情，还能显著改善患者的生活质量，为晚期SM患者提供了新的治疗选择。

　　值得注意的是，Ayvakyt现在被推荐作为单一疗法用于治疗英格兰和威尔士患有三种晚期SM亚型的患者：侵袭性SM（ASM）、伴有血液系统肿瘤的SM（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。这些亚型的患者通常面临着更为严峻的治疗挑战，而Ayvakyt的推荐无疑为他们带来了新的希望。

　　综上所述，NICE对Ayvakyt的推荐不仅基于其显著的疗效和安全性，更体现了对罕见病患者治疗需求的关注和重视。这一推荐将有望改善晚期SM患者的生活质量，延长他们的生存期，为他们带来新的治疗曙光。

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