在研的RNAi治疗药物vutrisiran在治疗伴有心肌病的转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）的3期临床试验中取得了积极成果。
第3阶段HELIOS-B试验将655名患有心脏病的成年人随机分组，他们每三个月接受一次皮下注射vutrisiran或安慰剂治疗，持续长达三年。之后，所有符合条件的患者均在开放标签延长期内接受了治疗。
今年欧洲心脏病学会大会上公布的详细结果显示，vutrisiran将总体研究人群的全因死亡和复发性心血管事件风险降低了28%。这一降低风险的效果在接受vutrisiran单一疗法治疗的患者和将该疗法与SGLT2抑制剂以及辉瑞的Vyndaqel/Vyndamax（tafamidis）等标准治疗同时使用的患者中均有体现。
在单药治疗人群中，vutrisiran将全因死亡和复发性心血管事件的风险降低了33%，并将42个月时的死亡风险降低了35%。在双盲期间，总体人群的死亡率降低了31%，42个月时降低了36%。
此外，vutrisiran还与多种疾病进展临床指标的改善相关，包括六分钟步行测试。亚组分析显示，所有主要患者群体均从中获得了一致的益处。
ATTR淀粉样变性是一种诊断不足且进展迅速的疾病，由错误折叠的转甲状腺素（TTR）蛋白引起。这些蛋白会以淀粉样沉积物的形式在身体各个部位（包括心脏和神经）积聚，导致患者可能出现多发性神经病、心肌病或两者兼有。
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