朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）是一种罕见的克隆性骨髓肿瘤，伴有炎症成分。对于难治性疾病，治疗选择一直是个挑战，而维莫非尼已逐渐成为一种有潜力的治疗选项。本文将详细介绍两名患有难治性朗格汉斯细胞组织细胞增多症的儿童，在接受维莫非尼治疗后出现积极反应的病例。
病例概述：
这两名儿童均被诊断为多系统LCH，病情涉及危及生命的器官，并且对标准和二线治疗方案均未产生反应。在经典治疗方案无效后，对两名患者进行了BRAF突变检测，结果均呈阳性。因此，决定尝试使用维莫非尼进行靶向治疗。
第一名患者已持续使用维莫非尼治疗约2年，而第二名患者则已使用该药物约3年。在维持治疗期间，曾尝试对第二名患者暂停用药，但停药4个月后，病情出现复发。幸运的是，在重新开始服用维莫非尼后，患者的病情迅速恢复到缓解状态。
这两例病例是首次报告的关于超适应证使用维莫非尼治疗朗格汉斯细胞组织细胞增多症的病例。两名患者均对维莫非尼表现出良好的反应，这不仅为难治性LCH的治疗提供了新的思路，也为未来该领域的研究提供了宝贵的经验。
据悉，维莫非尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。
