肾细胞癌（RCC）在小儿肾脏肿瘤中极为罕见，导致治疗指导的证据相对匮乏。目前，关于靶向治疗和免疫治疗的知识主要来源于成人研究。根据国际儿科肿瘤学会-肾肿瘤研究组（SIOP-RTSG）2016年发布的UMBRELLA协议，舒尼替尼被推荐用于转移性或不可切除的肾细胞癌儿童患者的治疗。
本研究为一项回顾性分析，旨在探讨酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)、抗程序性细胞死亡 1 (PD-(L)1)
单克隆抗体及免疫治疗方案在晚期和复发性儿科肾细胞癌中的疗效。
研究共纳入了31名经组织学确诊的肾细胞癌患者（年龄范围0-18岁）。其中，3名患者在诊断时为TNM I/II期，8名为TNM III期，20名为TNM
IV期。大多数患者（21/31）被诊断为易位型肾细胞癌（MiT-RCC），其余患者则主要表现为乳头状或透明细胞肾细胞癌。针对这些患者，新辅助或辅助治疗，以及在复发或疾病进展时的治疗，均涉及了多种药物的单一或联合使用，这反映了各治疗中心针对患者具体情况的个性化选择。
在治疗方面，舒尼替尼通常作为首选药物，其主要疗效为疾病稳定（占53%）。其他常用的治疗药物还包括阿昔替尼、卡博替尼、索拉非尼和纳武利尤单抗；然而，这些药物在疗效上并未显示出明显优于舒尼替尼的优势。总体而言，研究期间有15名患者因疾病去世，12名患者仍处于疾病活动状态，仅有4名患者实现了完全缓解。这一结果凸显了儿科肾细胞癌治疗的挑战性和复杂性。
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