单克隆抗体PiaSky获欧盟批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症

　　一、药物基本信息

　　药物名称：PiaSky（crovalimab），国内上市名为派圣凯（可伐利单抗）

　　研发公司：罗氏公司

　　获批机构：欧盟委员会（EC）

　　获批时间：2024年8月27日

　　二、药物特点与优势

　　给药方式：PiaSky是首个每月通过皮下（SC）注射方式治疗PNH的药物，患者在经过充分培训后可自行注射。

　　治疗对象：适用于首次使用或曾使用过C5抑制剂治疗的PNH成人和青少年（12岁及以上，体重至少40公斤）。

　　作用机制：PiaSky是一种抑制补体蛋白C5的新型循环单克隆抗体，旨在阻断补体系统，通过与C5结合以防止其裂解，从而阻止膜攻击复合物的形成，抑制终末补体介导的血管内溶血。

　　三、疾病背景

　　疾病名称：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

　　疾病特点：PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病，每百万人中约有1.5人患病。该病的特点是红细胞被补体系统破坏，导致贫血、疲劳、血栓等症状，并可能引发肾脏疾病。

　　四、临床试验与效果

　　主要试验：欧盟对PiaSky的批准基于多项临床试验数据，特别是3期COMMODORE 2试验（NCT04434092）。该试验显示，对于既往未接触过C5抑制剂的PNH患者，PiaSky在研究的共同主要终点方面不劣于依库珠单抗（Eculizumab）。

　　治疗效果：在接受PiaSky治疗的患者中，有79.3%在第5周至第25周期间溶血得到控制，这一比例与接受依库珠单抗治疗的患者相当（79.0%）。此外，PiaSky组有65.7%的患者避免了输血，显示出良好的治疗效果。

　　安全性：PiaSky在安全性方面与依库珠单抗相当，耐受性良好。最常见的副作用包括III型免疫复合物介导的反应、上呼吸道感染、发热、头痛和输液相关反应。

　　综上，PiaSky的获批为PNH患者带来了新的治疗希望，其独特的给药方式和良好的治疗效果有望在未来得到广泛应用。

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